陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者，無論是否接受過抗C5治療或其他補體抑制劑，常面臨持續性溶血性貧血的困擾，并且缺乏有效的口服治療選項。然而，Iptacopan作為一種新型的口服B因子抑制劑，為這類患者提供了新的治療希望。

　　在兩項關鍵的3期臨床試驗中，我們評估了Iptacopan單藥治療24周對血紅蛋白水平低于10g/dL的PNH患者的療效。在第一項試驗中，原本接受抗C5治療的患者被隨機分配至Iptacopan組或繼續接受抗C5治療。而在第二項單組試驗中，那些未接受補體抑制劑且乳酸脫氫酶（LDH）水平顯著升高的患者則直接接受了Iptacopan治療。

　　試驗的主要終點聚焦于血紅蛋白水平的改善以及紅細胞輸注的需求。結果顯示，接受Iptacopan治療的患者在血紅蛋白水平提升方面表現優異。在第一項試驗中，大部分接受Iptacopan治療的患者（51名）的血紅蛋白水平較基線增加了至少2g/dL，并且未接受任何紅細胞輸注；相比之下，繼續接受抗C5治療的患者中無一達到這一終點。在第二項試驗中，絕大多數未接受過補體抑制劑的患者（31名）在未經紅細胞輸注的情況下，血紅蛋白水平也實現了顯著增長。

　　此外，Iptacopan治療不僅改善了血紅蛋白水平，還減輕了患者的疲勞癥狀，降低了網織紅細胞和膽紅素水平，并使平均LDH水平降至正常范圍。雖然頭痛是Iptacopan治療中最常見的不良事件，但整體上，其治療效益顯著。

　　綜上，Iptacopan作為一種口服B因子抑制劑，為陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥患者提供了新的治療選擇。無論是對于已接受抗C5治療的患者還是未接受補體抑制劑的患者，Iptacopan均展現出了顯著的療效，改善了血液學和臨床結果，為這類患者帶來了新的希望。

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