SPINRAZA，這種透明無色的藥物，每5毫升含有12毫克的活性成分，已經在治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的臨床試驗中展現出了令人矚目的效果。

　　FDA之所以批準SPINRAZA的使用，主要是基于一項名為ENDEAR的III期研究結果。在這項長達13個月的研究中，121名患有嬰兒期發病的SMA患者參與了試驗。中期分析數據顯示，與未接受治療的嬰兒相比，接受SPINRAZA治療的嬰兒在運動里程碑反應上取得了顯著的成果。更值得一提的是，接受治療的患者死亡率僅為23%，遠低于未經治療患者的43%。

　　另一項同樣重要的III期研究CHERISH也驗證了SPINRAZA的療效。該研究對126名無法行走的晚發SMA患者進行了為期15個月的觀察。結果顯示，接受治療的兒童在運動功能上有了顯著且具統計學意義的提升。通過哈默史密斯功能運動量表擴展（HFMSE）的評估，從研究開始到第15個月，平均分值提升了4.9分，這一改善具有明顯的臨床意義。

　　除了上述研究外，還有一系列臨床試驗正在進行中，以進一步探索SPINRAZA的療效和安全性。例如，SHINE研究旨在評估長期使用SPINRAZA的安全性和耐受性；EMBRACE和NURTURE研究則專注于收集更多關于SPINRAZA在嬰兒期和晚發SMA患者中的使用數據；而全球范圍內的IV期開放標簽RESPOND臨床試驗則重點關注接受Zolgensma治療后仍未滿足臨床需求的SMA嬰兒和幼兒。在這些試驗中，SPINRAZA均表現出了良好的療效和安全性。

　　總的來說，SPINRAZA在治療脊髓性肌萎縮癥的臨床試驗中已經取得了顯著的成果，為這一難以攻克的疾病帶來了新的希望。

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