SPINRAZA（nusinersen）是一種針對脊髓性肌萎縮癥（SMA）的反義寡核苷酸藥物，通過修改SMN2基因的表達來增加SMN蛋白的水平，從而減緩SMA的進展。SPINRAZA在臨床試驗中表現出了顯著的治療效果。

　　在ENDEAR III期研究中，與未接受治療的嬰兒相比，接受SPINRAZA治療的嬰兒在運動里程碑反應方面表現出顯著改善，并且死亡率也較低。這表明SPINRAZA可能對嬰兒期發病的SMA患者具有顯著的治療效果。

　　在CHERISH III期研究中，接受SPINRAZA治療的不能行走的晚發SMA患者的運動功能也得到了顯著改善。這種改善具有臨床意義，并且通過使用哈默史密斯功能運動量表擴展（HFMSE）評分進行了量化評估。

　　此外，開放標簽擴展III期研究SHINE旨在評估SPINRAZA的長期安全性和耐受性，這對于了解藥物在長期使用中的效果和潛在風險非常重要。

　　II期臨床研究EMBRACE和NURTURE則進一步收集了不符合ENDEAR或CHERISH研究標準的一小部分SMA患者的數據。NURTURE試驗的結果表明，盡早持續使用SPINRAZA可以顯著提高生存率，這為癥狀前SMA患者的治療提供了新的希望。

　　全球為期兩年的IV期開放標簽RESPOND臨床試驗評估了SPINRAZA治療接受Zolgensma治療后尚未滿足臨床需求的SMA嬰兒和幼兒的效果和安全性。中期療效結果顯示，大多數參與者的運動功能有所改善，且未觀察到嚴重的藥物不良反應或新的安全問題。

　　總的來說，SPINRAZA在臨床試驗中表現出了對SMA患者的顯著治療效果，并且在長期使用中也表現出了良好的安全性和耐受性。這些數據為SPINRAZA作為SMA治療藥物的有效性和安全性提供了有力支持。

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