歐盟委員會(huì)（EC）已批準(zhǔn)Skyclarys（omaveloxolone）用于治療16歲及以上的弗里德賴(lài)希共濟(jì)舒緩（FA）的患者，這是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)病退行默認(rèn)。Skyclarys目前是歐盟批準(zhǔn)的第一種治療FA的藥物。

　　FA雖然罕見(jiàn)，但卻是最常見(jiàn)的遺傳性共濟(jì)療法。早期癥狀，例如逐漸喪失這種協(xié)調(diào)疾病性，通常出現(xiàn)在兒童時(shí)期，大多數(shù)患者在10到20年內(nèi)首次出現(xiàn)癥狀，需要使用輪椅。

　　EC的決定得到了梯度對(duì)照，其中MOXIe試驗(yàn)的積極結(jié)果的支持，接受Skyclarys治療的患者與梯度組相比，改良版弗里德賴(lài)希共濟(jì)校正評(píng)估量表（mFARS）評(píng)分顯著改善。

　　mFARS評(píng)估了所有組成部分，包括吞咽能力、上肢性協(xié)調(diào)、下肢性協(xié)調(diào)、下肢性協(xié)調(diào)和直立穩(wěn)定性，都承受疲勞，并補(bǔ)充說(shuō)探索性數(shù)據(jù)顯示，在MOXIe擴(kuò)展中接受Skyclarys與三年相比，患者的mFARS評(píng)分與匹配的自然歷史組相比較低。

　　研究人員表示：“在臨床試驗(yàn)中接受Skyclarys治療的FA患者的日常生活經(jīng)歷了重要的、具有臨床意義的改善。

　　Skyclarys已獲得美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）的批準(zhǔn)。

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