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FDA批準首個治療罕見骨髓增生異常綜合征的療法艾伏尼布（Tibsovo）！时间：2024-01-16 作者：海得康醫學編輯劉曉曦【原创】 阅读 美國食品和藥物管理局最近批準艾伏尼布（ivosidenib，Tibsovo）用于治療患有復發性或難治性（R/R）骨髓增生異常綜合征（MDS）的成年患者，這些患者經FDA批準的測試檢測到存在異檸檬酸脫氫酶-1突變。
艾伏尼布是第一個被批準用于治療具有IDH1突變的MDS的靶向療法，IDH1突變是一種罕見的血癌，當骨髓祖細胞的突變導致健康血細胞數量不足時，就會發生這種癌癥。 FDA的批準基于一項開放標簽、單臂研究的結果，該研究對18名患有IDH1突變的R/R骨髓增生異常綜合征成年患者進行了研究。艾伏尼布以每日500毫克的起始劑量口服，連續28天為一個周期，直至疾病進展、出現不可接受的毒性或進行骨髓移植。 在試驗中，39％的患者在研究期結束時獲得完全或部分緩解。所有觀察到的緩解均為完全緩解，完全緩解的中位持續時間為1.9至80.8個月。對于獲得完全緩解的患者，完全緩解的中位時間為1.9個月。在研究開始時因MDS需要輸血或血小板的9名患者中，有6名（67％）在治療后不再需要輸血。 在美國，FDA此前已批準艾伏尼布用于某些新診斷的急性髓系白血病（AML）、復發性或難治性AML以及局部晚期或轉移性膽管癌的成人患者。AbbottRealTimeIDH1檢測還被批準作為伴隨診斷，用于識別具有IDH1突變的AML患者，以接受艾伏尼布或olutasidenib（Rezlidhia）治療。 “海得康”挖掘海外已上市藥品資訊，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，海得康醫學顧問咨詢電話：400-001-9769，官網微信：15600654560。
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