美國食品和藥物管理局（FDA）已批準艾伏尼布/依維替尼/ivosidenib/Tibsovo用于治療異檸檬酸脫氫酶（IDH）-1突變的復發性或難治性骨髓增生異常綜合征（MDS）成人患者。

　　艾伏尼布Ivosidenib是一種IDH1抑制劑，此前已被批準用于IDH1突變的AML和局部晚期或轉移性膽管癌。

　　FDA的批準基于一項對18名61-82歲IDH1突變復發或難治性MDS成年人進行的1期研究。患者開始時每天服用500毫克，28天為一個周期，直至疾病進展、出現不可接受的毒性或進行造血干細胞移植。中位治療持續時間為9.3個月，一名患者繼續接受移植。

　　總生存期中位數為35.7個月。15名患者（83.3％）獲得客觀緩解，7名患者（38.9％）在中位治療1.9個月后達到完全緩解。數據截止時尚未達到中位緩解持續時間。

　　在基線時依賴紅細胞或血小板輸注的9名患者中，6名（66.7％）在基線后的任何56天期間不再需要它們。

　　5％或更多的患者出現3/4級不良事件，包括關節痛、高血壓、疲勞、粘膜炎和白細胞增多。

　　標簽帶有潛在致命分化綜合癥的黑框警告。艾伏尼布還可導致QTc延長。

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