II期IDIOME試驗結果表明，小分子突變IDH1抑制劑艾伏尼布在治療三個獨立的IDH1突變骨髓增生異常綜合征（MDS）患者組中具有良好的耐受性和顯著療效。

　　研究人員對以下人群進行連續28天周期的艾伏尼布500mg口服給藥，每日一次：

　　先前接受阿扎胞苷治療失敗的高危MDS患者（隊列A；n，29），患有未經治療的高危MDS且無危及生命的血細胞減少癥的患者（隊列B；n，29），先前使用促紅細胞生成素失敗的低風險MDS患者（隊列C；n，10）。主要終點是3個月和6個月時的總體緩解率（ORR），通過完全緩解（CR）、部分緩解（PR）和疾病穩定且血液學改善（HI）進行評估。3個周期后，隊列B中的1名無反應患者被添加阿扎胞苷治療，但沒有額外的反應。

　　數據截止時，ORR為69％，有18例緩解，包括12例CR、1例PR和5例HI。18名患者中有17名在3個周期后達到緩解。中位緩解持續時間為7.4個月。在整個隊列中，中位OS為14個月。12名患者出現疾病進展，11名患者死亡，大部分是由于復發或進展。

　　報告了5例嚴重的治療相關不良事件，其中4例為分化綜合征。一名患者患有與艾伏尼布治療相關的發熱性中性粒細胞減少癥，但已順利解決。

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