諾華公司的靶向B因子抑制劑埃他考潘成為FDA批準的第一個用于罕見血液疾病陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)的口服單一療法。

在PNH中，身體的補體系統(tǒng)破壞紅細胞，導致貧血和疲勞，在某些情況下，患者需要定期輸血。據(jù)估計，全世界每百萬人中大約有10-20人患有PNH。它可以在任何年齡發(fā)生，盡管它通常在30-40歲之間被診斷出來。

FDA的批準是基于申請-PNH和任命-PNH試驗表明，該藥物能夠?qū)崿F(xiàn)血紅蛋白水平的“臨床上有意義”的增加，這些患者分別為盡管先前使用抗C5抗體治療但仍存在殘余貧血的患者和先前未使用C5抑制劑治療的患者。

在試驗中，在大多數(shù)未接受輸血的患者中，F(xiàn)abhalta治療使血紅蛋白水平從基線增加了2 g/dL或更多，優(yōu)于C5藥物。與此同時，在APPLY-PNH中，幾乎所有接受Fabhalta治療的患者都不需要輸血。

Fabhalta的批準可能意味著患者可以重新設(shè)定他們對PNH的預期。Fabhalta作為一種補體因子B抑制劑，可以控制:血管內(nèi)溶血(IVH)以及血管外溶血(EVH)。

24周后，F(xiàn)abhalta將血紅蛋白水平平均提高了3.6克/分升與的平均下降相比0.1克/分升使用C5抑制劑(SOLIRIS或ULTOMIRIS)。兩組治療前的平均起始血紅蛋白水平均為8.9 g/dL。

服用Fabhalta的大多數(shù)人在24周后達到了≥12 g/dL的正常血紅蛋白水平，無需輸注紅細胞。