美國食品藥品監督管理局批準將奧格西韋奧(nirogacestat)用于患有進行性韌帶樣瘤的成年患者，韌帶樣瘤是軟組織肉瘤的一種罕見亞型。

韌帶樣瘤可能對人們的生活產生重大影響，并且由于其侵襲性和高復發率而難以控制。韌帶樣瘤或侵襲性纖維瘤病最常見于20至44歲的患者，女性患病率高達三倍。歷史上，韌帶樣纖維瘤采用手術切除治療，盡管術后高復發率增加了對有效治療的需求。奧格西韋奧是一種高度創新的療法，其療效數據證明了有意義的抗腫瘤活性和韌帶樣瘤癥狀的顯著改善，韌帶樣瘤是非癌性的，但可以是局部侵襲性的，侵犯周圍的結構和器官，導致疼痛和殘疾。

雖然手術切除在歷史上是首選的治療方法，但切除后腫瘤復發或出現其他健康問題的風險很高；因此，系統性療法是針對整個身體的癌癥治療，越來越多地在臨床試驗中得到評估。

在一項國際性、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗中，對奧格西韋奧的療效進行了評估，該試驗對142名患有進行性硬纖維瘤且不適合手術的成年患者進行了評估。

患者隨機接受口服150毫克奧格西韋奧或安慰劑，每天兩次，直到疾病進展或不可接受的毒性。

關鍵的臨床試驗表明，與安慰劑相比，奧格西韋奧在無進展生存期方面提供了具有臨床意義和統計顯著性的改善。

兩組之間的客觀緩解率也有統計學差異，奧格西韋奧組的緩解率為41%，安慰劑組為8%。

在試驗中，奧格西韋奧隊列中的中位PFS尚未達到，而安慰劑隊列中的中位PFS為15.1個月。該試驗實現了所有關鍵的次要終點，與安慰劑相比，ORR和患者報告的結果有統計學上的顯著改善。

奧格西韋的耐受性良好，安全性可控。大多數有生育能力的婦女出現了與卵巢功能障礙一致的不良事件，這與以前報道的數據基本一致。在試驗中至少15%的患者中觀察到的最常見副作用是腹瀉、卵巢毒性、皮疹、惡心、疲勞、口腔炎、頭痛、腹痛、咳嗽、脫發、上呼吸道感染和呼吸困難。

奧格西韋奧獲得了優先審查權，FDA的目標是在六個月內對一項申請采取行動，該機構確定該藥物如果獲得批準，與現有療法相比，將顯著提高治療、診斷或預防嚴重疾病的安全性或有效性。

奧格西韋奧還因上述適應癥獲得了FDA快速通道和突破性治療指定，以及用于治療韌帶樣瘤的孤兒藥指定。

在DeFi試驗中看到奧格西韋奧在主要和所有關鍵次要終點方面取得了具有統計學意義和臨床意義的改善，同時還具有可管理的安全性，這令人鼓舞。這一批準代表著對患者來說是重要的治療進步。

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