FDA已經(jīng)被認可的奧格西韋奧(nirogacestat)片劑用于用于需要全身治療的進行性韌帶樣纖維瘤(一種罕見的軟組織肉瘤亞型)的成年患者。雖然非癌性，硬纖維瘤可以是侵略性的，最常發(fā)生在腹部，手臂和腿部。腫瘤可以侵入周圍的結(jié)構(gòu)和器官，導(dǎo)致疼痛并影響行動能力。手術(shù)是標準的治療方法，但是腫瘤經(jīng)常復(fù)發(fā)。在美國，每年約有1650名新患者被確診。

這一行動使得奧格西韋奧成為FDA批準的第一個治療韌帶樣瘤的藥物。該批準得到了3期DeFi試驗(NCT03785964)結(jié)果的支持，該結(jié)果顯示，與安慰劑相比，奧格西韋奧將疾病進展或死亡率的風(fēng)險降低了71%。

韌帶樣瘤可能對人們的生活產(chǎn)生重大影響，并且由于其侵襲性和高復(fù)發(fā)率而難以控制。奧格西韋奧是一種高度創(chuàng)新的治療方法，其療效數(shù)據(jù)證明了有意義的抗腫瘤活性和韌帶樣瘤癥狀的顯著改善，韌帶樣瘤是一種罕見的腫瘤，可導(dǎo)致嚴重的疼痛和殘疾，批準將為患者提供除手術(shù)和放射治療之外的第一個被批準的治療選擇。

奧格西韋奧由SpringWorks Therapeutics開發(fā)，是一種口服、選擇性小分子γ分泌酶抑制劑。γ分泌酶切割多種蛋白質(zhì)，這些蛋白質(zhì)被認為在促進韌帶樣瘤生長的途徑中起作用。奧格西韋奧的劑量為150毫克，每天兩次。它沒有黑框警告，也沒有必要的風(fēng)險評估和緩解戰(zhàn)略(REMS)計劃。奧格西韋奧將在5到10個工作日內(nèi)通過專業(yè)藥房和專業(yè)經(jīng)銷商網(wǎng)絡(luò)訂購。該公司高管在投資者電話會議上表示，30天供應(yīng)量的價格將為29，000美元。SpringWorks將提供一個病人支持項目，但財政援助和共付項目，以及一個護士倡導(dǎo)支持病人。

FDA的批準是基于3期DeFi試驗的結(jié)果，即出版在2023年3月新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志。在試驗中，奧格西韋奧達到了改善無進展生存期(PFS)的主要終點，證明了與安慰劑相比具有統(tǒng)計學(xué)意義的改善，疾病進展的風(fēng)險降低了71%。奧格西韋奧組的確認客觀緩解率為41%，而安慰劑組為8%；奧格西韋奧組的完全緩解率為7%,安慰劑組為0%。

接受奧格西韋奧治療的患者報告的最常見不良事件為腹瀉、卵巢毒性、皮疹、惡心、疲勞、口腔炎、頭痛、腹痛、咳嗽、脫發(fā)、上呼吸道感染和呼吸困難。

SpringWorks也正在評估奧格西韋奧作為卵巢顆粒細胞瘤患者和多發(fā)性骨髓瘤患者的潛在治療方法。

該試驗的結(jié)果顯示，與安慰劑相比，奧格西韋奧在無進展生存期方面具有臨床意義和統(tǒng)計顯著性的改善。奧格西韋奧在客觀緩解率方面也有統(tǒng)計學(xué)上的顯著優(yōu)勢(41%對8%)。對于患者報告的疼痛，奧格西韋奧組有額外的益處。

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