Agamree(vamorolone)是一種一流的游離類固醇藥物，保留了皮質類固醇的抗炎活性，但具有新的作用機制。來自隨機、雙盲、安慰劑和活性藥物對照的2b期VISION-DMD研究(ClinicalTrials.gov標識符:NCT03439670)，該研究評估了Agamree(vamorolone)對患有DMD的4歲至7歲以下男童的療效和安全性。患者(N=121)被隨機分配接受每日劑量為2mg/kg或6mg/kg的Agamree(vamorolone)口服，潑尼松0.75mg/kg/天，或安慰劑。

結果顯示，與安慰劑相比，Agamree(vamorolone)6mg/kg/天治療滿足主要終點，證明在24周時從仰臥位到站立的站立時間(TTSTAND)速度的變化具有優勢(治療差異，從基線起0.06[95% CI，0.02-0.10]上升/秒[P=.002])。這與Agamree(vamorolone)6mg/kg/天組的TTSTAND臨床相關改善(從6.0秒到4.6秒)和安慰劑組的惡化(從5.4秒到5.5秒)相對應。

DMD是一種罕見的遺傳性X染色體連鎖疾病，幾乎只影響男性。DMD的特征是出生時或出生后不久出現炎癥。炎癥導致肌肉纖維化，并在臨床上表現為進行性肌肉退化和虛弱。該疾病的主要里程碑是喪失行走能力、喪失自我進食、開始輔助通氣和發展為心肌病，從而縮短預期壽命。大多數患DMD的人在40歲之前就死了。

FDA批準了AGAMREE，這是一種類固醇替代療法，旨在保留皮質類固醇的有益抗炎和肌肉強化作用，同時減少一些不良副作用，如骨脆性、生長遲緩、胰島素抵抗和行為改變。這次批準有可能為患者提供耐受性更好的治療選擇。據報道，vamorolone最常見的不良事件為類cushingoid癥狀、嘔吐和維生素D缺乏。

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