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Agamree(vamorolone)是用于杜氏肌營養不良癥的新型藥物

时间:2023-11-03     作者:海得康醫學編輯劉曉曦【原创】   阅读

Agamree(vamorolone)是一種所謂的游離類固醇,用于治療2歲以上患有杜氏肌營養不良癥的兒童和青少年(DMD)。這種新型類固醇具有轉化潛力,可以為患有杜氏肌營養不良癥和其他潛在慢性炎癥疾病的患者帶來顯著變化。AGAMREE的批準強調了重塑這種威脅生命的罕見疾病的DMD治療模式的潛力

皮質甾類是DMD治療的標準,通過模擬皮質醇激素的作用來減少炎癥。雖然皮質類固醇可以緩解DMD中的肌肉損傷,但從長期來看,它們會引起嚴重的副作用,包括高血壓、體重增加、情緒障礙、骨骼脆弱和發育遲緩。

皮質甾類模擬激素皮質醇的作用,是DMD中常用的一類有效的抗炎藥物—例如強的松, 埃夫拉扎(deflazacort)。他們被認為有助于通過緩解炎癥來保護肌肉組織,但與肌肉萎縮有關廣泛的副作用當長期使用時。Agamree是一種叫做a的新型皮質類固醇游離皮質類固醇這是為了最大化皮質類固醇的益處,同時最小化其副作用。

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皮質醇和皮質類固醇通過與皮質醇受體相互作用來發揮作用,從而激活廣泛的細胞途徑。這些途徑中的一些導致抗炎作用,而另一些可能導致不想要的副作用。Agamree以一種促進抗炎途徑的方式與皮質醇受體相互作用,但避免了與傳統皮質類固醇副作用相關的途徑。

例如,Agamree像其他皮質類固醇一樣,抑制參與驅動炎癥的NF-kB通路。它還有助于穩定細胞膜,同時防止反式激活,這是一種與其他皮質類固醇一起出現的基因活性增加,被認為是造成副作用的原因。Agamree可能也有幫助保持心臟功能通過阻斷稱為鹽皮質激素受體的蛋白質的活性來治療DMD,這在該類的其他藥物中沒有觀察到。

Agamree是一種橙色的液體混懸液,顏色為白色至灰白色,濃度為40 mg/mL。它應該每天口服一次,最好隨餐服用。

對于體重超過50公斤(約110磅)的人,推薦的每日劑量為6毫克/公斤體重,最大每日劑量為300毫克。根據患者的臨床反應和耐受性,劑量可滴定至低至每天2 mg/kg。輕度或中度肝功能損害的患者也建議使用較低的劑量。

服用前,應充分搖動Agamree口服混懸液約30秒。Agamree的保質期是三個月。在此之后,任何開封的藥物都應該被丟棄。當停止服用Agamree時,對于任何已經服用超過一周的患者,劑量應逐漸減少。

皮質類固醇(如Agamree)可導致身體激素分泌(內分泌)腺功能的嚴重變化,甚至危及生命,特別是長期使用時。當停止使用Agamree時,應監測患者的腎上腺功能不全,即腎上腺不能產生足夠的皮質醇。停止治療時逐漸減少劑量可以降低這種風險。在某些情況下,特別是當治療中斷期間存在高水平的壓力時,可能會建議補充另一種皮質類固醇。

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