莫洛替尼針對(duì)骨髓纖維化的主要表現(xiàn)，即貧血、全身癥狀和脾腫大

據(jù)估計(jì)，幾乎所有骨髓纖維化患者都會(huì)在病程中出現(xiàn)貧血，超過30%的患者會(huì)因貧血而停止治療。

倫敦葛蘭素史克公司宣布美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已批準(zhǔn)莫洛替尼用于治療中度或高危骨髓纖維化，包括成人貧血中的原發(fā)性骨髓纖維化或繼發(fā)性骨髓纖維化(真性紅細(xì)胞增多癥后和特發(fā)性血小板增多癥后)。莫洛替尼是一種每天一次的口服JAK1/JAK2和激活素A受體1型(ACVR1)抑制劑。迄今為止，它是唯一一種針對(duì)新診斷和先前治療的骨髓纖維化貧血患者的批準(zhǔn)藥物，可解決該疾病的主要表現(xiàn)，即貧血、體質(zhì)癥狀和脾腫大(脾臟增大)。

骨髓纖維化是一種血癌，在美國(guó)大約有25，000名患者。骨髓纖維化可導(dǎo)致嚴(yán)重的血細(xì)胞計(jì)數(shù)降低，包括貧血和血小板減少癥；體質(zhì)癥狀，如疲勞、盜汗和骨痛；和脾腫大。約40%的患者在診斷時(shí)患有中度至重度貧血，估計(jì)幾乎所有患者都會(huì)在病程中出現(xiàn)貧血。醫(yī)生在治療骨髓纖維化貧血患者時(shí)選擇的治療方案有限。這些患者通常需要輸血，超過30%的患者會(huì)因貧血而停止治療。3輸血依賴型患者預(yù)后不良，生存期縮短。

莫洛替尼有可能為患有貧血的骨髓纖維化患者建立一個(gè)新的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)。解決骨髓纖維化的關(guān)鍵表現(xiàn)，包括貧血、全身癥狀和脾腫大。

FDA對(duì)莫洛替尼的批準(zhǔn)得到了pivotal MOMENTUM研究數(shù)據(jù)和SIMPLIFY-1 III期試驗(yàn)中成人貧血患者亞群的支持。MOMENTUM旨在評(píng)估莫洛替尼與達(dá)那唑在治療和減少貧血、有癥狀、有JAK抑制劑經(jīng)歷人群的骨髓纖維化主要表現(xiàn)方面的安全性和有效性。MOMENTUM試驗(yàn)符合其所有主要和關(guān)鍵次要終點(diǎn)，表明在接受莫洛替尼與達(dá)那唑治療的患者中，關(guān)于體質(zhì)癥狀、脾反應(yīng)和輸血獨(dú)立性的反應(yīng)具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。 SIMPLIFY-1旨在評(píng)估莫洛替尼與魯索利替尼在之前未接受JAK抑制劑治療的骨髓纖維化患者中的療效和安全性。 SIMPLIFY-1的安全性和療效結(jié)果基于貧血患者的子集。

在這些臨床試驗(yàn)中，最常見的不良反應(yīng)是血小板減少、出血、細(xì)菌感染、疲勞、頭暈、腹瀉和惡心。

莫洛替尼目前尚未在任何其他市場(chǎng)獲得批準(zhǔn)。

關(guān)于骨髓纖維化骨髓纖維化是一種罕見的血癌，由JAK信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)子和轉(zhuǎn)錄蛋白信號(hào)激活子失調(diào)引起，以全身癥狀、脾腫大和進(jìn)行性貧血為特征。骨髓纖維化影響著美國(guó)大約25，000名患者。

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