竇阻塞綜合征，也稱為靜脈閉塞性疾病，是造血干細胞移植(HSCT)的一種潛在的危及生命的并發癥。我們的目的是比較去纖苷/去纖維鈉預防加最佳支持治療與單用最佳支持治療預防HSCT術后竇阻塞綜合征的效果。

這項開放、隨機、多中心、3期試驗在14個國家的104個中心進行。年齡至少為1個月、計劃接受同種異體HSCT(成人[年齡> 16歲]或兒科[年齡> 1個月至≤16歲]患者)或自體HSCT(僅限兒科患者)且具有發展為竇道梗阻綜合征的高風險或非常高風險的患者有資格入選。通過交互式網絡響應系統，患者被隨機分配(1:1)接受每天25 mg/kg的靜脈注射去纖苷/去纖維鈉(四個相等劑量[每劑量6 25mg/kg])和最佳支持治療(由個體機構指南確定；去纖苷/去纖維鈉預防組)或僅最佳支持治療組(最佳支持治療組)。根據竇狀隙梗阻綜合征風險、年齡和國家對隨機分組進行分層。在意向性治療(ITT)人群中，由一個獨立的終點判斷委員會評估主要終點，即HSCT后30天的無竇性梗阻綜合征生存率。對所有接受方案治療的患者進行安全性評估。該試驗已在注冊ClinicalTrials.gov，NCT02851407。

在2017年1月11日至2020年10月20日期間，372名患者(172名[46%]女性和200名[54%]男性；中位年齡14 0歲[IQR 40–410]被隨機分配到去纖苷/去纖維鈉預防組(n=190)或最佳支持治療組(n = 182ITT人口)。根據獨立數據監測委員會在2020年4月29日完成對首批280名招募患者的中期分析后提出的建議，招募因假定無效而提前停止。在最后的分析中，去纖苷/去纖維鈉預防組HSCT術后30天的無竇性梗阻綜合征生存率為67%(95% CI 58–74)，最佳支持治療組為73%(62–80)(風險比1.27[95% CI 0.84–1.93]；p = 0 85)。在隨機預防階段，兩組間治療中出現的不良事件相似；大多數治療中出現的不良事件與移植有關，而與研究藥物無關。最常見的3級或4級治療中出現的不良事件是口腔炎(3級，去纖苷/去纖維鈉預防組181例患者中有52例[29%]，最佳支持治療組174例患者中有56例[32%]；4級，去纖苷/去纖維鈉預防組為2個[1%]，最佳支持治療組為2個[1%])和發熱性中性粒細胞減少癥(3級，去纖苷/去纖維鈉預防組為51個[28%]，最佳支持治療組為52個[30%]；4級，去纖苷/去纖維鈉預防組無患者，最佳支持治療組有3名[2%]患者)。去纖苷/去纖維鈉預防組的181例患者中有74例(41%)發生了治療中出現的嚴重不良事件，最佳支持治療組的174例患者中有61例(35%)發生了嚴重不良事件在搶救階段，當兩個治療組的患者接受去纖苷/去纖維鈉作為搶救治療時，去纖苷/去纖維鈉預防組的25名患者中有1名(4%)發生了致命的治療相關不良事件(顱內出血)，最佳支持治療組的31名患者中有1名(3%)發生了致命的治療相關不良事件(竇道阻塞綜合征)。

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