靜脈閉塞性疾病/竇道阻塞綜合征(VOD/SOS)是HSCT的潛在致命并發癥。它是竇內皮激活和損傷的結果。

根據研究背景，去纖苷/去纖維鈉(Defitelio，Jazz Pharmaceuticals)保護內皮細胞并恢復血栓形成-纖溶平衡。

該藥物已在美國獲得批準，用于治療HSCT后出現腎功能或肺功能障礙的兒童或成人肝VOD/SOS。

DEFIFrance(一項上市后注冊研究)以評估去纖肽對HSCT后患有嚴重或非常嚴重VOD/SOS的成人或兒童患者的實際使用情況。DEFIFrance包括251名患者——193名成人(中位年齡52歲；范圍，18-74歲)和58名兒科患者(中位年齡，6歲；范圍，0-18) —在法國的53個中心接受治療。

與兒童患者相比，成人患者復發/難治性疾病的比例更高(60%比38%)，并且之前接受過HSCT (14%比6%)。相當比例的成人和兒童患者出現非細菌性VOD/SOS (21%比26%)。

研究人員使用歐洲血液和骨髓移植協會標準對VOD/SOS嚴重程度進行分類。

主要終點包括HSCT后100天的存活率和完全緩解，完全緩解定義為血清總膽紅素低于2 mg/dL和根據研究者評估的多器官衰竭解決。

次要終點包括治療中出現的相關不良事件(包括出血、感染、凝血障礙、注射部位反應和血栓栓塞事件)的發生率，以及移植物抗宿主病的發生率、總死亡率和VOD/SOS相關死亡率。

在每組中，從診斷到去纖苷/去纖維鈉治療的中位時間為0天(范圍:在兒科隊列中為0-10天，在成人隊列中為-1-24天)。

成人隊列中的功效：在成年人中，研究人員報告估計12個月存活率為36% (95% CI，29-43)。與非常嚴重的疾病相比，嚴重疾病患者的1年存活率更高(50%比22%)。

估計67% (95%可信區間，57-77)在第100天達到完全緩解(嚴重VOD/SOS為81%，非常嚴重VOD/SOS為45%)。

在第100天，46%的成年人仍然活著，并有完全的反應。

兒科隊列中的功效：在兒科隊列中，研究人員報告估計12個月存活率為65% (95% CI，51-76)。同樣，與非常嚴重的疾病相比，嚴重疾病患者的1年存活率更高(71%比62%)。

估計93% (95% CI，81-98)在第100天達到完全緩解(嚴重VOD/SOS為93%，非常嚴重VOD/SOS為91%)。

在第100天，84%的兒科患者仍然存活并完全緩解。

安全結果：32%的成人和19%的兒童發生了治療中出現的不良事件。最常見的事件包括影響(成人為20%，兒童為7%)，出血(每組為16%)和低血壓(成人為3%，兒童為0%)。

成人在12個月時死于VOD/SOS的可能性是兒童患者的兩倍(17%比9%)。

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