2023年4月，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)omidubicel-onlv（Omisirge）用于計(jì)劃進(jìn)行臍帶血移植的患有血液系統(tǒng)惡性腫瘤的成人和兒科患者（12歲及以上）進(jìn)行清髓性調(diào)節(jié)以減少中性粒細(xì)胞恢復(fù)的時(shí)間和感染的發(fā)生率。

　　安全性和有效性在研究P0501（NCT02730299）中進(jìn)行了評(píng)估，這是一項(xiàng)開放標(biāo)簽、多中心、隨機(jī)試驗(yàn)，在血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者的清髓性調(diào)節(jié)后進(jìn)行奧米比塞聯(lián)合移植或未經(jīng)處理的臍帶血（UCB）單位移植。總共有125名患者被隨機(jī)分組：62名患者接受omidubicel-onlv，63名患者接受UCB組。52名接受omidubicel-onlv移植的患者接受了9.0x10^6個(gè)細(xì)胞/kg（范圍2.1–47.6x10^6個(gè)細(xì)胞/kg）的中位CD34陽性細(xì)胞劑量。56名患者在UCB臂中移植了一個(gè)或兩個(gè)臍帶單元（66％接受了兩個(gè)臍帶單元）。在報(bào)告解凍后細(xì)胞劑量的42名患者中，中位CD34陽性細(xì)胞劑量為0.2x10^6細(xì)胞/kg（范圍0.0–0.8x10^6個(gè)細(xì)胞/kg）。使用了多種預(yù)處理方案，包括基于全身照射或基于化學(xué)療法的選擇。

　　主要療效結(jié)果指標(biāo)是移植后中性粒細(xì)胞恢復(fù)的時(shí)間以及移植后第100天血液和骨髓移植臨床試驗(yàn)網(wǎng)絡(luò)（BMTCTN）2/3級(jí)細(xì)菌或3級(jí)真菌感染的發(fā)生率。接受omidubicel-onlv的患者中性粒細(xì)胞恢復(fù)的中位時(shí)間為12天（95％置信區(qū)間[CI]10-15天），UCB組為22天（95％CI19-25天）。87％的omidubicel-onlv組和83％的UCB組實(shí)現(xiàn)了中性粒細(xì)胞恢復(fù)。移植后第100天BMTCTN2/3級(jí)細(xì)菌或3級(jí)真菌感染的發(fā)生率在兩組中分別為39％和60％。

　　與批準(zhǔn)的UCB產(chǎn)品類似，處方信息包含針對(duì)致命或危及生命的輸液反應(yīng)、移植物抗宿主病（GvHD）、植入綜合征和移植物失敗的黑框警告。在117名接受omidubicel-onlv治療的患者中，47％的患者發(fā)生輸注反應(yīng)，58％的患者發(fā)生急性GVHD，35％的患者發(fā)生慢性GvHD，3％的患者發(fā)生移植失敗。

　　在研究P0501的血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者中，最常見的3-5級(jí)不良反應(yīng)是疼痛（33％）、粘膜炎癥（31％）、高血壓（25％）和胃腸道毒性（19％）。

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