根據在AAAAI 2023上發表的SPRING研究，每2周或4周（Q2W或Q4W給藥）一次的lanadelumab治療可降低2至12歲以下遺傳性血管性水腫（HAE）患者的發作頻率。

　　2023年2月，美國FDA批準lanadelumab用于預防2至＜12歲兒童患者的HAE發作，成為首個獲批用于2至＜6歲兒童的預防性治療藥物。

　　Lanadelumab已在美國、歐洲和其他地區和國家獲準用于預防12歲及以上患者的HAE發作。

　　研究人員進行了一項開放標簽的III期研究，涉及21名I型或II型HAE兒科患者。參與者皮下注射lanadelumab 150mg Q4W用于年輕隊列（2至＜6歲；n=4）和Q2W用于老年隊列（6至＜12歲；n=17），持續26周（治療期A）.在另外26周（治療期B）中，較年輕的隊列繼續接受Q4W給藥，而較年長的隊列如果在第一個26周治療期間沒有經歷過發作，則允許切換到Q4W給藥。

　　年輕和年長人群的平均基線攻擊率分別為每月1.86次和1.84次。

　　在治療期A期間，年輕隊列中Q4W給藥的每月發作頻率較基線降低了95.3％（從1.86次降至0.15次），而老年隊列中Q2W給藥的每月發作頻率較基線降低了93.4％（從1.84次降至0.08次）。此外，年輕和年長隊列中分別有75.0％和82.4％的患者沒有發作，無發作天數分別為99.3％和99.6％。

　　在治療期B期間，年輕隊列中的所有患者都沒有發作，只有一名患者在治療期A中退出。

　　在年齡較大的隊列中，7名在治療A中無發作并且在治療B中將給藥頻率從Q2W減少到Q4W的患者中，所有患者均保持無發作。

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