美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已授予Temferon孤兒藥稱(chēng)號(hào)（ODD），用于治療多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）。

　　Temferon是一種專(zhuān)有的細(xì)胞療法，旨在通過(guò)將免疫調(diào)節(jié)分子直接輸送到腫瘤來(lái)重新編程腫瘤微環(huán)境。Genenta正在一項(xiàng)正在進(jìn)行的1/2a期臨床試驗(yàn)中測(cè)試Temferon，該試驗(yàn)在新診斷的GBM患者中進(jìn)行，這些患者具有未甲基化的MGMT基因啟動(dòng)子（uMGMT-GBM）。

　　GBM是最常見(jiàn)的惡性原發(fā)性腦腫瘤和最具侵襲性的彌漫性神經(jīng)膠質(zhì)瘤，在大約60％的GBM人群中發(fā)現(xiàn)未甲基化的MGMT啟動(dòng)子狀態(tài)。

　　作為正在進(jìn)行的非隨機(jī)、開(kāi)放標(biāo)簽、1/2期TEM-GBM試驗(yàn)（NCT03866109）的一部分，Temferon的安全性和有效性正在對(duì)多達(dá)21名新診斷的攜帶未甲基化MGMT啟動(dòng)子的膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者進(jìn)行評(píng)估。數(shù)據(jù)截止日期為2021年10月15日，中位隨訪(fǎng)時(shí)間為267天（范圍60-749）。隊(duì)列1至3中的患者接受劑量為0.5-2.0x10^6/kg的Temferon，平均載體拷貝數(shù)為0.70，轉(zhuǎn)導(dǎo)效率為54％。第4組和第5組中的患者以2.0x10^6/kg的劑量給予Temferon，平均載體拷貝數(shù)為0.77，轉(zhuǎn)導(dǎo)效率為49％。

　　根據(jù)外周血和骨髓細(xì)胞DNA中載體基因組的存在，觀察到Temferon衍生的分化細(xì)胞的比例增加，在最高治療組（2.0x10^6/kg）中1個(gè)月時(shí)達(dá)到30％）。這些分化的細(xì)胞以較低水平持續(xù)存在長(zhǎng)達(dá)18個(gè)月。

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