2023年2月，美國FDA已經接受了公司關于nirogacestat的新藥申請（NDA），nirogacestat是一種在研伽馬分泌酶抑制劑，用于治療成人硬纖維瘤。

　　FDA授予nirogacestat快速通道和突破性治療指定，用于治療患有進行性、不可切除、復發或難治性硬纖維瘤或深部纖維瘤病的成年患者。Nirogacestat還獲得了FDA的孤兒藥物指定，用于治療硬纖維瘤。

　　關于硬纖維瘤

　　硬纖維瘤是一種軟組織腫瘤。雖然硬纖維瘤不會轉移，但復發率高。有時稱為侵襲性纖維瘤病或硬纖維瘤病，這些軟組織腫瘤可能很嚴重，使人虛弱，并且在極少數情況下，當重要結構受到影響時，它們可能會危及生命。硬纖維瘤最常見于20至44歲的患者，女性患病率高出兩到三倍。

　　關于Nirogacestat

　　Nirogacestat是一種口服、選擇性、小分子γ分泌酶抑制劑，處于硬纖維瘤的3期臨床開發和卵巢顆粒細胞瘤的2期臨床開發中。Nirogacestat是一種研究藥物，其安全性和有效性尚未確定。

　　Nirogacestat已獲得美國FDA）指定用于治療硬纖維瘤和歐盟委員會指定用于治療軟組織肉瘤的孤兒藥。FDA還授予快速通道和突破性治療資格，用于治療患有進行性、不可切除、復發性或難治性硬纖維瘤或深部纖維瘤病的成年患者。

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