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塞利尼索治療多發性骨髓瘤的效果和副作用,塞利尼索納入醫保了嗎?

时间:2023-02-15     作者:海得康醫學編輯劉曉曦【原创】   阅读

  塞利尼索作為國產創新藥產品,還沒有納入醫保報銷目錄。全自費一個療程價格高昂。

  塞利尼索與地塞米松在單臂、開放標簽的II期STORM試驗中進行了研究,該試驗包括122名三級難治性多發性骨髓瘤患者。他們之前接受過硼替佐米、卡非佐米、來那度胺、泊馬度胺、daratumumab、糖皮質激素和一種烷化藥物的治療,并且患有至少一種蛋白酶體抑制劑、一種免疫調節藥物和daratumumab難以治療的疾病。當通過骨髓瘤蛋白濃度的降低進行評估時,在26%的患者中觀察到部分反應或更好。中位無進展生存期為3.7個月。

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  塞利尼索聯合硼替佐米和地塞米松在開放標簽、主動控制的III期波士頓試驗中進行了研究。該研究隨機分配了402名多發性骨髓瘤患者,這些患者之前曾接受過一到三線治療,包括蛋白酶體抑制劑。在該試驗中,195名接受三聯療法的患者的中位無進展生存期為13.9個月,而207名僅接受硼替佐米和地塞米松的患者為9.5個月。接受三聯療法的患者的客觀緩解率也明顯更高(76.4%對62.3%)。

  在STORM試驗中,最常見的3-4級不良事件是血小板減少癥、貧血、低鈉血癥和中性粒細胞減少癥。治療中出現的不良事件導致18%的患者停藥,兩人死亡。在BOSTON試驗中,接受三藥聯合治療的患者中最常見的3-4級不良事件是血小板減少癥、疲勞、貧血和肺炎。2級或更高級別的周圍神經病變在三藥組合中發生率較低。治療中出現的不良事件導致21%的患者停藥,三聯組有4例死亡,而沒有塞利尼索的患者為16%,有1例死亡。

  血小板減少癥、中性粒細胞減少癥、神經系統毒性、低鈉血癥和感染都是可能危及生命的塞利尼索的潛在不良反應。該藥物還可導致嚴重的胃腸道毒性、疲勞、體重減輕、厭食、頭暈、腫瘤溶解綜合征和新發白內障或加重。如果患者感到頭暈或意識模糊,建議他們避免駕駛或操作機器。大多數患者需要減少劑量來控制不良事件。

  根據動物研究,塞利尼索可能會損害生育能力。建議患者在停止治療期間和停止治療后一周內使用有效的避孕措施。該藥物尚未在兒童或孕婦中進行過研究。該藥對75歲以上的患者療效相似,但不良反應發生率更高。

  每周一次的塞利尼索聯合地塞米松單獨或聯合地塞米松和硼替佐米的方案是多發性骨髓瘤患者的有效治療選擇。它對三級難治性疾病患者的療效有限。然而,患者和臨床醫生必須注意許多潛在的不良反應,應妥善處理。

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