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FDA授予BEA-17治療膠質母細胞瘤孤兒藥稱號，BEA-17是什么？时间：2023-02-02 作者：海得康醫學編輯劉曉曦【原创】 阅读 膠質母細胞瘤（GBM）是最常見和最具侵襲性的腦腫瘤。中位總生存期為15個月，五年總生存率僅為5％。 2023年2月，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予BEA-17孤兒藥稱號，用于治療膠質母細胞瘤（GBM）。
關于BEA-17 BEA-17是表觀遺傳酶LSD1及其輔因子CoREST的一流非PROTAC小分子靶向降解劑。LSD1過表達參與多種癌癥的發病機制，包括膠質母細胞瘤，目前尚無針對該酶的批準療法。 在臨床前模型中，BEA-17已顯示在體內增強多種癌癥類型的免疫調節治療，包括標準治療替莫唑胺（Temodar）和放療。此外，該化合物已被證明可以增強檢查點抑制劑在結腸癌同基因模型中的活性。催化性LSD1抑制劑均未證實這兩種作用。 此外，BEA-17的藥代動力學研究顯示了血腦屏障滲透和口服有效性的證據。 目前：BEA-17處于研究階段，未在全球任何地方獲得批準。其對人體的有效性和安全性尚未確定。 “海得康”挖掘海外已上市藥品資訊，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，海得康醫學顧問咨詢電話：400-001-9769，官網微信：15600654560。
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