FDA已批準(zhǔn)nadofaragenefiradenovec-vncg（Adstiladrin）作為第一種基因療法，用于治療患有高危卡介苗（BCG）的成人患者——無(wú)反應(yīng)的非肌肉浸潤(rùn)性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS））有或沒(méi)有乳頭狀腫瘤。

　　研究CS-003評(píng)估了基于非復(fù)制型腺病毒載體的基因治療對(duì)103名經(jīng)尿道切除術(shù)后患有BCG無(wú)反應(yīng)、高危NMIBC伴或不伴乳頭狀腫瘤的成年人的安全性和有效性。

　　這些患者在可接受的BCG治療后有持續(xù)性疾病，在可接受的BCG治療后初始無(wú)腫瘤狀態(tài)后疾病復(fù)發(fā)，或在單次BCG誘導(dǎo)療程后出現(xiàn)T1疾病。這些患者中有98名可評(píng)估療效。如果患者接受了至少5或6劑初始誘導(dǎo)療程以及3劑維持治療中的至少2劑或6劑第二誘導(dǎo)療程中的至少2劑，則患者接受了可接受的BCG。

　　在用基因療法治療之前，所有患者都接受了經(jīng)尿道膀胱腫瘤切除術(shù)，以消除所有可切除的疾病。那些殘留的CIS不適合完全切除的患者被允許。然而，那些患有膀胱外、肌肉浸潤(rùn)性或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌的患者被排除在外。

　　患者接受nadofaragenefiradenovec-vncg75mL膀胱內(nèi)滴注，每3個(gè)月一次，持續(xù)長(zhǎng)達(dá)12個(gè)月，或直至出現(xiàn)無(wú)法耐受的毒性或復(fù)發(fā)性高級(jí)別疾病。那些沒(méi)有高度復(fù)發(fā)證據(jù)的患者被允許每3個(gè)月繼續(xù)治療一次。

　　在CS-003登記的157名患者中評(píng)估了nadofaragenefiradenovec的安全性。百分之十一的患者經(jīng)歷了嚴(yán)重的毒性；超過(guò)1％的患者出現(xiàn)的是冠狀動(dòng)脈疾病和血尿。不良反應(yīng)導(dǎo)致1.9％的患者永久停止治療；這些影響包括膀胱痙攣、灌注部位分泌物和膀胱良性腫瘤。

　　34％的患者需要中斷nadofaragenefiradenovec的劑量。在超過(guò)10％的患者中導(dǎo)致劑量中斷的毒性包括滴注部位分泌物、膀胱痙攣和尿急。

　　超過(guò)10％接受治療的患者報(bào)告的最常見(jiàn)不良反應(yīng)是滴注部位排出、疲勞、發(fā)冷、發(fā)熱、膀胱痙攣、尿急、血尿和排尿困難。

　　在接受nadofaragenefiradenovec的超過(guò)15％的患者中，選擇的實(shí)驗(yàn)室異常從基線惡化是葡萄糖增加、甘油三酯增加、肌酐增加、磷酸鹽減少、血紅蛋白減少。

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