2022年10月，美國FDA受理Takhzyro（拉那蘆人單抗注射液，lanadelumab）一份補充生物制品許可申請（sBLA）：擴大使用：用于2歲至12歲以下兒科患者，預防遺傳性血管水腫（HAE）發作。預計于2023年上半年作出審查決定。如果獲得批準，該藥將成為6歲以下HAE兒童人群的第一種預防性治療藥物。

　　遺傳性血管性水腫 (HAE) 是一種罕見的常染色體顯性遺傳疾病，其特征是反復發作的疼痛（通常是不對稱的）腫脹而沒有蕁麻疹，如果不及時治療，會導致嚴重的發病率甚至死亡。

　　評估Takhzyro預防HAE急性發作的療效和安全性。SHP643-301（SPRING）研究，在2歲-12歲以下HAE兒科患者中開展，在該研究的52周治療期內，年齡在2歲至6歲以下的兒童接受每4周一次150mg劑量Takhzyro、6歲-12歲以下的兒童接受每2周一次150mg劑量Takhzyro。

　　數據顯示，與基線相比，Takhzyro預防性治療將兒童HAE發作率平均降低了94.8％，從每月1.84次降至治療期間的0.08次。在52周治療期間，大多數患者（76.2％）沒有發作，平均99.5％的天數沒有發作。

　　研究期間最常見的副作用是注射部位疼痛，大多數為輕度或中度。

　　拉那蘆人單抗注射液可能會引起嚴重的副作用，包括過敏反應，癥狀有：喘息、呼吸困難、胸部緊迫感、快速的心跳、模糊、皮疹、麻疹。

　　目前， TAKHZYRO已在全球30多個國家獲得批準和上市。拉那蘆人單抗注射液（lanadelumab）已申請在國內上市，在NMPA的狀態為審批中，如果獲得批準講師中國首個治療遺傳性血管性水腫（HAE）的單抗類藥物。

　　“海得康”挖掘海外已上市藥品資訊，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，海得康醫學顧問咨詢電話：400-001-9769，官網微信：15600654560。

　　【友情提示：本文醫藥信息內容僅供參考，具體疾病治療和用藥請咨詢醫生評估，海得康不承擔任何責任。本站圖片來源于網絡，侵權請聯系刪除。】