慢性移植物抗宿主病（GVHD）是異基因干細胞移植的主要并發癥，約50％的患者對糖皮質激素耐藥或依賴糖皮質激素。在回顧性調查中，Janus激酶制劑魯索替尼對糖皮質激素難治性或依賴型慢性GVHD患者顯示出潛在療效。

　　評估了魯索替尼每天兩次10mg劑量的效果，并與對照治療進行了比較，在12歲或以上患有中度或重度糖皮質激素難治性或依賴性慢性GVHD的患者中。主要終點是第24周時的總體反應（完全或部分反應）。

　　共有329名患者接受了隨機分組；接受魯索替尼治療165名患者，接受對照組治療164名患者。第24 周的總體緩解率：魯索替尼組高于對照組，魯索替尼組為49.7％，對照組為25.6％（優勢比，2.99；P＜0.001）。與對照組相比，魯索替尼的中位無失敗生存期更長癥狀反應更高。

　　研究中最常見3級或更高級別的不良事件是血小板減少癥和貧血。 兩組的巨細胞病毒感染和再激活發生率相似。

　　魯索替尼可顯著提高該類患者的總體反應、無失敗生存期和癥狀反應。但血小板減少和貧血的發生率魯索替尼組更高。

　　據海得康醫學顧問了解到，蘆可替尼已在中國上市，并納入新版國家醫保，可以報銷條件：限中危或高危的原發性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細胞增多癥繼發的骨髓纖維化（PPV-MF）或原發性血小板增多癥繼發的骨髓纖維化（PET-MF）的患者。不符合報銷條件的患者還可以考慮蘆可替尼仿制藥。

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