海曲波帕對中國免疫性血小板減少癥（ITP）患者的療效已在III期試驗（NCT03222843）中得到證實。

　　符合篩選標準的患者有資格進入第3階段或第4階段。在第3階段期間，海曲波帕逐漸減量至停藥。在第4階段，海曲波帕治療開始于2.5、3.75、5或7.5毫克，每天一次。報告了第3或第4階段的療效終點和整個治療期間的安全性。

　　在進入第3期的194例患者中，171例（88.1％）復發。從第3階段開始到第一次復發的中位時間為15.0天（95％CI，14.0-16.0）。在第4階段，144名（42.5％）患者在≥75％的評估中有反應，254名（74.9％）患者至少有一次血小板計數≥30×10^9/L，這至少是其基線血小板計數的兩倍。海曲泊帕組最常見的副作用是上呼吸道感染、血小板減少癥和尿路感染。

　　大多數經歷減量至停藥的患者經歷了復發。海曲泊帕的長期治療可有效增加中國ITP成人患者的血小板計數并將其維持在所需范圍內。海曲波帕耐受性良好。

　　海曲泊帕醫保限：1.本品適用于既往對糖皮質激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的慢性原發免疫性血小板減少癥(ITP)成人患者，使血小板計數升高并減少或防止出血。本品僅用于因血小板減少和臨床條件導致出血風險增加的ITP患者。2.本品適用于對免疫抑制治療（IST）療效不佳的重型再生障礙性貧血（SAA）成人患者。基于一項II期單臂試驗的結果附條件批準本適應癥。該適應癥的完全批準將取決于正在進行的確證性臨床試驗的結果。

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