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肌無力治療藥Ultomiris(ravulizumab,雷夫利珠單抗)的效果,還能治療哪些疾病?

时间:2022-09-27     作者:海得康醫學編輯劉曉曦【原创】   阅读

  Ultomiris(ravulizumab,雷夫利珠單抗)適用于治療抗乙酰膽堿受體 (AChR) 抗體陽性的全身性重癥肌無力 (gMG) 成人患者。

  gMG是一種罕見的自身免疫性疾病,其特征是肌肉功能喪失和嚴重的肌肉無力。gMG可以發生在任何年齡,但最常見于40歲之前的女性和60歲之后的男性。最初的癥狀可能包括口齒不清、復視、眼瞼下垂和缺乏平衡;隨著疾病的進展,這些通常會導致更嚴重的癥狀,例如吞咽障礙、窒息、極度疲勞和呼吸衰竭。

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  基于CHAMPION-MG III期試驗的結果。在試驗中,Ultomiris在第26周的重癥肌無力-日常生活活動 (MG-ADL) 總分的主要終點變化方面優于安慰劑,這是一種評估患者執行能力的患者報告量表日常活動。此外,在開放標簽擴展的長期隨訪結果中,在60周內觀察到Ultomiris的臨床益處。

  接受Ultomiris的患者最常見的不良反應是腹瀉、上呼吸道感染、鼻咽炎和頭痛。

  ULTOMIRIS已被獲批用于治療:

  患有陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥 (PNH) 的成人和1個月及以上的兒童。

  患有非典型溶血性尿毒癥綜合征 (aHUS) 的成人和1個月及以上的兒童。ULTOMIRIS不用于治療患有志賀毒素大腸桿菌相關溶血性尿毒癥綜合征 (STEC-HUS) 的人。

  患有稱為全身性重癥肌無力 (gMG) 的疾病的成年人,其抗乙酰膽堿受體 (AChR) 抗體呈陽性。

  尚不清楚ULTOMIRIS對1個月以下的兒童是否安全有效。

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