2021年09月，中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已將Danyelza（naxitamab，那昔妥單抗）的上市許可申請（BLA）納入優先審評，擬治療復發性或難治性高危神經母細胞瘤患者。

　　Danyelza可與粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）聯合治療對既往治療表現出部分緩解、輕微緩解或疾病穩定的復發/難治性高危神經母細胞瘤兒童（1歲及以上）和成人患者。

　　神經母細胞瘤是一種極具侵襲性的腫瘤，是嬰幼兒最常見的腫瘤之一，盡管近年來強化多模式治療已提高了生存率，但幸存者有很高的復發風險。

　　研究在年齡≥1歲、對既往治療顯示表現出部分緩解、輕微緩解或疾病穩定、骨骼或骨髓中有難治或復發性疾病的高危神經母細胞瘤患者中開展。

　　201研究（NCT03363373）中，22例患者納入療效分析，64%有難治性疾病、36%有復發性疾病，中位年齡為5歲（范圍：3-10歲）。結果顯示，Danyelza聯合GM-CSF治療的總緩解率（ORR）為45%、完全緩解率（CR）為36%、部分緩解率（PR）為9%。在有治療反應的患者中，30%的患者緩解持續時間（DOR）≥6個月。

　　12-230研究（NCT01757626）中，38例患者納入療效分析，55%有復發性神經母細胞瘤、45%有難治性疾病，中位年齡為5歲（范圍：2-23歲）。結果顯示，Danyelza聯合GM-CSF治療的總緩解率（ORR）為34%、完全緩解率（CR）為26%、部分緩解率（PR）為8%。在有治療反應的患者中，23%的患者緩解持續時間（DOR）≥6個月。

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　　【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫生根據患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。】