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骨髓纖維化嚴重嗎?蘆可替尼治療骨髓纖維化能延長患者生命嗎?蘆可替尼已納入新版國家醫保

时间:2021-09-03     作者:海得康醫學編輯劉曉曦【原创】   阅读

  骨髓纖維化是一種以骨髓逐漸發生纖維化病變為特征的惡性血液疾病,會引起貧血、脾臟腫大等癥狀,患者整體中位生存期為5.7年,而高危患者生存期僅2.3年。我國每年有超過8000例新發骨髓纖維化病,65歲以上老年人為主要發病人群。

  骨髓纖維化早期一般沒有明顯癥狀,許多人直到出現腹部腫大才就醫,屆時病情已多為中晚期了,而如果能早發現早治療,患者的臨床獲益會是最大的。骨髓纖維化并不難診斷,目前主要是通過血細胞檢查、骨髓檢查及基因檢測確診。如果發現脾臟有些腫大,同時伴貧血等,應該及時到血液科進行排查。

  骨髓纖維化的短期治療目標是縮小脾臟,改善生活質量;長期治療目標是延長生存期,阻止或逆轉骨髓纖維化進展。此前針對骨髓纖維化沒有十分有效的控制辦法,只能用傳統藥物控制疾病進程或減輕癥狀,而唯一可治愈骨髓纖維化的異基因造血干細胞移植,也面臨著很多患者不適用的問題。

  2017年靶向藥物蘆可替尼獲批上市,改變了骨髓纖維化治療的格局。蘆可替尼是目前世界上第一種也是我國唯一批準治療骨髓纖維化的藥物,它不僅能顯著縮小脾臟,還可減緩甚至阻斷骨髓纖維化進程,延長中危、高危患者的生存期,老年患者服用蘆可替尼也是安全有效的。

  研究回顧了2010年1月至2019年12月間確診的老年(年齡≥65歲)MF患者接受和不接受蘆可替尼治療的生存率。共有70名患者納入分析。中位年齡為74歲(范圍65-92歲)。20%的患者接受二線以上治療,17%的患者接受蘆可替尼治療。

  整個隊列的PFS和OS分別為62.7和101.8個月。蘆可替尼治療可改善患者PFS(HR:0.28,p=0.139,95%CI:0.05-1.52)和OS(HR:0.05,p=0.009;95%CI:0.01-0.48)。

  綜上,蘆可替尼治療降低老年PMF患者,包括IPSS和DIPSS高風險患者的死亡率,表明高齡不應成為蘆可替尼治療限制。

  在中國,磷酸蘆可替尼片(捷恪衛)已納入新版國家醫保,報銷條件:

  限中危或高危的原發性骨髓纖維化(PMF)、真性紅細胞增多癥繼發的骨髓纖維化(PPV-MF)或原發性血小板增多癥繼發的骨髓纖維化 (PET-MF)的患者。

  協議有效期:2020年1月1日至2021年12月31日。

  【仿 制 藥】蘆可替尼仿制藥已在孟加拉上市,孟加拉的仿制在最近幾年真的是突飛猛進,已經趕超有著“世界藥房”稱號的印度。孟加拉版Rutinib-5經過孟加拉藥品監督管理局審批合法生產,所以質量有保障。

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  【友情提示:本文僅作為參考意見,具體處理辦法還是要醫生根據患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫生保持聯系,隨時溝通用藥情況。】


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