2021年07月，已向中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式遞交Danyelza（naxitamab，那昔妥單抗）的上市許可申請（BLA）。Danyelza可與粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）聯(lián)合治療對既往治療表現(xiàn)出部分緩解、輕微緩解或疾病穩(wěn)定的復(fù)發(fā)/難治性高危神經(jīng)母細胞瘤兒童（1歲及以上）和成人患者。

　　神經(jīng)母細胞瘤是一種極具侵襲性的腫瘤，是嬰幼兒最常見的腫瘤之一。

　　研究在年齡≥1歲、對既往治療顯示表現(xiàn)出部分緩解、輕微緩解或疾病穩(wěn)定、骨骼或骨髓中有難治或復(fù)發(fā)性疾病的高危神經(jīng)母細胞瘤患者中開展。

　　研究中，22例患者納入療效分析，64%有難治性疾病、36%有復(fù)發(fā)性疾病，中位年齡為5歲（范圍：3-10歲）。結(jié)果顯示，Danyelza聯(lián)合GM-CSF治療的總緩解率（ORR）為45%、完全緩解率（CR）為36%、部分緩解率（PR）為9%。在有治療反應(yīng)的患者中，30%的患者緩解持續(xù)時間（DOR）≥6個月。

　　另一項研究中，38例患者納入療效分析，55%有復(fù)發(fā)性神經(jīng)母細胞瘤、45%有難治性疾病，中位年齡為5歲（范圍：2-23歲）。結(jié)果顯示，Danyelza聯(lián)合GM-CSF治療的總緩解率（ORR）為34%、完全緩解率（CR）為26%、部分緩解率（PR）為8%。在有治療反應(yīng)的患者中，23%的患者緩解持續(xù)時間（DOR）≥6個月。

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