2021年06月，ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel，前稱(chēng)JNJ-4528/LCAR-B38M，LCAR-B38M CAR-T細(xì)胞自體回輸制劑）的新數(shù)據(jù)公布。結(jié)果表明，在先前接受過(guò)多種療法（heavily-pretreated，過(guò)度預(yù)治療）的復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）患者中，cilta-cel顯示出持續(xù)的療效和持久緩解。

　　在中國(guó)，國(guó)家藥監(jiān)局于2020年8月授予cilta-cel突破性藥物資格（BTD）。

　　——CARTITUDE-1研究的更新結(jié)果：

　　CARTITUDE-1是一項(xiàng)正在進(jìn)行的開(kāi)放標(biāo)簽、多中心1b/2期研究，正在評(píng)估cilta-cel治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）成人患者的療效和安全性。該研究入組了97例患者，這些患者先前接受的療法中位數(shù)為6種（范圍：3-18），88%（n=85）為三重難治、42%（n=41）為五重難治、99%（n=96）對(duì)最后一種療法無(wú)效。該研究中，成功為所有患者制備cilta-cel。研究的Ib期部分主要目的是確定cilta-cel的安全性和劑量。II期部分將評(píng)估cilta-cel的療效，主要終點(diǎn)是總緩解率（ORR）。

　　最新數(shù)據(jù)顯示：中位隨訪(fǎng)18個(gè)月，98%的患者實(shí)現(xiàn)緩解（ORR=98%），包括：80%的患者實(shí)現(xiàn)嚴(yán)格的完全緩解（sCR=80%）、14%的患者實(shí)現(xiàn)非常好的部分緩解（VGPR=14%）、3%的患者實(shí)現(xiàn)部分緩解（PR=3%）。從治療至達(dá)到首次緩解的中位時(shí)間為1個(gè)月（范圍：0.9-10.7個(gè)月）。在61例微小殘留病（MRD）可評(píng)估患者中，92%的患者在cilta-cel輸注后中位時(shí)間1個(gè)月時(shí)達(dá)到了MRD陰性狀態(tài)（10E-5）。中位隨訪(fǎng)18個(gè)月時(shí)，總生存率為81%（95%CI:71.4-87.6）。該研究中，cilta-cel具有一致的安全性，≥3級(jí)細(xì)胞因子綜合征（CRS）發(fā)生率為5%，≥3級(jí)神經(jīng)毒性發(fā)生率為10%。

　　——CARTITUDE-2研究的首批結(jié)果：

　　CARTITUDE-2（NCT04133636）是一項(xiàng)正在進(jìn)行的多隊(duì)列2期研究，正在評(píng)估cilta-cel治療多發(fā)性骨髓瘤的安全性和有效性。隊(duì)列A入組了先前接受過(guò)1-3線(xiàn)治療（包括PI和IMiD）后出現(xiàn)進(jìn)展的多發(fā)性骨髓瘤的患者，這些患者均為來(lái)那度胺治療無(wú)效、并且之前沒(méi)有接受過(guò)BCMA靶向藥物。主要終點(diǎn)是微小殘留病（MRD）10E-5陰性率。

　　隊(duì)列A的結(jié)果將首次在ASCO年會(huì)和EHA年會(huì)上公布。該隊(duì)列的結(jié)果顯示，中位隨訪(fǎng)5.8個(gè)月，觀察到早期和深刻緩解，ORR為95%，其中45%的患者達(dá)到sCR、30%的患者達(dá)到CR、10%的患者達(dá)到VGPR、10%的患者達(dá)到PR。

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　　【友情提示：本文僅作為參考意見(jiàn)，具體處理辦法還是要醫(yī)生根據(jù)患者實(shí)際情況綜合評(píng)估后進(jìn)行處理。用藥期間隨時(shí)與醫(yī)生保持聯(lián)系，隨時(shí)溝通用藥情況。】