2021年05月，美國FDA受理BCMA CAR-T細胞療法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel，前稱JNJ-4528/LCAR-B38M，LCAR-B38M CAR-T細胞自體回輸制劑）的生物制品許可申請（BLA）并授予了優先審查，該藥用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）成人患者。

　　在中國，國家藥監局于2020年8月授予cilta-cel突破性藥物資格（BTD）。

　　cilta-cel治療復發或難治性多發性骨髓瘤效果究竟如何？

　　此次研究入組了97例患者，這些患者先前接受的療法中位數為6種（范圍：3-18），88%（n=85）為三重難治、42%（n=41）為五重難治、99%（n=96）對最后一種療法無效。

　　2020年12月初在第62屆ASH年會上公布的最新數據顯示：緩解隨時間推移加深，中位隨訪12.4個月（范圍：1.5-24.9），根據獨立審查委員會（IRC）評估確定，97%的患者實現緩解（ORR=97%），包括：67%的患者實現嚴格的完全緩解（sCR=67%）、26%的患者實現非常好的部分緩解（VGPR=26%）、4%的患者實現部分緩解（PR=4%）。中位隨訪12.4個月時，中位無進展生存期（PFS）尚未達到，12個月無進展生存率為77%（95%CI:66-84）、12個月總生存率為89%（95%CI:80-94）。安全性方面，≥3級細胞因子綜合征（CRS）發生率為5%，≥3級神經毒性發生率為10%。

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　　【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫生根據患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。】