神經母細胞瘤是一種極具侵襲性的腫瘤，是嬰幼兒最常見的腫瘤之一，盡管近年來強化多模式治療已提高了生存率，但幸存者有很高的復發風險。

　　2021年04月，omburtamab有潛力成為美國FDA批準的第一個針對中樞神經系統(CNS)/軟腦膜轉移的神經母細胞瘤兒童患者的靶向療法。

　　Danyelza（naxitamab-gqgk）40mg/10ml于2020年11月獲得美國FDA加速批準，聯合粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF），用于治療復發/難治性高危神經母細胞瘤患者，具體為：年齡≥1歲、對既往治療表現出部分緩解、輕微緩解或疾病穩定、骨骼或骨髓中存在復發或難治性高危神經母細胞瘤的兒科和成人患者。

　　Danyelza和omburtamab將被用于治療中國的復發/難治性高危神經母細胞瘤患者和有中樞神經系統(CNS)/軟腦膜轉移的神經母細胞瘤兒童患者。

　　2020年10月公布的關鍵101多中心研究結果顯示：在入組并接受治療的17例患者中，中位隨訪26周，12個月總體生存（OS）率為78%。而歷史對照組中，一年OS率大約為30%。

　　來自2項關鍵II期研究（201和12-230）的數據顯示：在原發性難治性高危神經母細胞瘤兒童亞組中，Danyelza與GM-CSF聯合治療的客觀緩解率（ORR）為78%、有50%的患者無進展生存期（PFS）達到24個月。在另一個對挽救性療法有抵抗力的復發性神經母細胞瘤兒童亞組中，Danyelza與GM-CSF聯合治療的ORR為37%，該治療方案在這類難治性患者中具有顯著臨床益處。

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　　【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫生根據患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況�！�