2021年02月，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）附條件批準(zhǔn)適加坦®（Xospata® ，富馬酸吉瑞替尼片，gilteritinib fumarate tablets），用于治療采用經(jīng)充分驗(yàn)證的檢測(cè)方法檢測(cè)到攜帶FMS樣酪氨酸激酶3（FLT3）突變的復(fù)發(fā)性（疾病復(fù)發(fā)）或難治性（治療耐藥）急性髓系白血病（AML）成人患者。

　　急性髓系白血病（AML）是一種影響血液和骨髓的腫瘤，其發(fā)病率隨著年齡增長(zhǎng)而增加。AML是成年人最常見的白血病之一。

　　吉瑞替尼屬于第二代FLT3抑制劑，已顯示對(duì)2種FLT3突變--FLT3內(nèi)部串聯(lián)重復(fù)（FLT3-ITD）和FLT3酪氨酸激酶結(jié)構(gòu)域（FLT3-TKD）有顯著的抑制作用。FLT3-ITD突變影響約30%的AML患者，比野生型FLT3有更高的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)且整體生存期更短。FLT3-TKD突變則影響約7%的AML患者。在AML治療過程中，甚至在復(fù)發(fā)后，F(xiàn)LT3突變的狀態(tài)有可能發(fā)生改變。因此，在復(fù)發(fā)時(shí)確認(rèn)患者FLT3突變的狀況，有助于確定適當(dāng)且具有潛力的標(biāo)靶治療手段。

　　此次中國(guó)批準(zhǔn)，研究數(shù)據(jù)顯示，在復(fù)發(fā)性或難治性FLT3突變陽性AML成人患者中，與挽救性化療相比，吉瑞替尼治療將總生存期（OS）顯著延長(zhǎng)（中位OS：9.3個(gè)月 vs 5.6個(gè)月，HR=0.64[95%CI:0.49-0.83]，p=0.0004）、一年生存率提高一倍（37% vs 17%）、伴有完全或部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解率提高一倍（34.0% vs 15.3%）。

　　吉瑞替尼的安全性在319例接受過至少一劑120mg吉瑞替尼治療、攜帶FLT3突變的復(fù)發(fā)性或難治性AML患者中進(jìn)行了評(píng)估，所有等級(jí)的最常見不良反應(yīng)（發(fā)生率≥10%）為丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶（ALT）升高（25.4%）、天冬氨酸氨基轉(zhuǎn)氨酶（AST）升高（24.5%）、貧血（20.1%）、血小板減少癥（13.5%）、中性粒細(xì)胞減少性發(fā)熱（12.5%）、血小板計(jì)數(shù)減少（12.2%）、腹瀉（12.2%）、惡心（11.3%）、血堿性磷酸酶升高（11%）、疲乏（10.3%）、白細(xì)胞計(jì)數(shù)減少（10%），以及血肌酸磷酸激酶升高（10%）。接受吉瑞替尼的患者中，發(fā)生了1例導(dǎo)致死亡的不良反應(yīng)分化綜合征。最常見的嚴(yán)重不良反應(yīng)（發(fā)生率≥3%）為中性粒細(xì)胞減少性發(fā)熱（7.5%）、丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶（ALT）升高（3.4%），以及天冬氨酸氨基轉(zhuǎn)氨酶（AST）升高（3.1%）。其他具有臨床意義的嚴(yán)重不良反應(yīng)，包括心電圖QT間期延長(zhǎng)（0.9%）以及可逆性后部腦病綜合征（0.3%）。

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