2021年02月，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）對BCMA CAR-T細(xì)胞療法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel，前稱JNJ-4528/LCAR-B38M）進行加速評估。

　　cilta-cel是一款在研的B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）導(dǎo)向的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）。CAR-T療法是一種高度個體化的技術(shù)，患者自身的T細(xì)胞被重新編程以靶向并根除癌癥。

　　cilta-cel是一款獨特的、結(jié)構(gòu)上具有差異化的CAR-T細(xì)胞療法，包含一個4-1BB共刺激結(jié)構(gòu)域和兩個BCMA靶向單域抗體，具有一種CD8+T細(xì)胞優(yōu)先擴增的特征。CAR-T細(xì)胞是一種通過利用患者自身免疫系統(tǒng)的力量來消滅癌細(xì)胞的創(chuàng)新方法。BCMA是一種在骨髓瘤細(xì)胞上高度表達(dá)的蛋白質(zhì)。

　　在中國，國家藥監(jiān)局于2020年8月授予cilta-cel突破性藥物資格（BTD）。

　　該研究評估了cilta-cel治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）成人患者的療效和安全性。該研究入組了97例患者，這些患者先前接受的療法中位數(shù)為6種（范圍：3-18），88%（n=85）為三重難治、42%（n=41）為五重難治、99%（n=96）對最后一種療法無效。

　　2020年12月初在第62屆ASH年會上公布的最新數(shù)據(jù)繼續(xù)顯示：緩解隨時間推移加深，中位隨訪12.4個月（范圍：1.5-24.9），根據(jù)獨立審查委員會（IRC）評估確定，97%的患者實現(xiàn)緩解（ORR=97%），包括：67%的患者實現(xiàn)嚴(yán)格的完全緩解（sCR=67%）、26%的患者實現(xiàn)非常好的部分緩解（VGPR=26%）、4%的患者實現(xiàn)部分緩解（PR=4%）。中位隨訪12.4個月時，中位無進展生存期（PFS）尚未達(dá)到，12個月無進展生存率為77%（95%CI:66-84）、12個月總生存率為89%（95%CI:80-94）。安全性方面，≥3級細(xì)胞因子綜合征（CRS）發(fā)生率為5%，≥3級神經(jīng)毒性發(fā)生率為10%。