2020年12月，向美FDA滾動提交ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel，前稱JNJ-4528/LCAR-B38M）的生物制品許可申請（BLA）。cilta-cel是一款在研的B細胞成熟抗原（BCMA）導向的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）。

　　cilta-cel BLA基于Ib/II期CARTITUDE-1研究（NCT03548207）數據。這是一項正在進行的Ib/II期、開放標簽、多中心研究，正在評估cilta-cel治療復發或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）成人患者的療效和安全性。該研究入組了97例患者，這些患者先前接受的療法中位數為6種（范圍：3-18），88%（n=85）為三重難治、42%（n=41）為五重難治、99%（n=96）對最后一種療法無效。

　　本月初在第62屆ASH年會上公布的最新數據繼續顯示：緩解隨時間推移加深，中位隨訪12.4個月（范圍：1.5-24.9），根據獨立審查委員會（IRC）評估確定，97%的患者實現緩解（ORR=97%），包括：67%的患者實現嚴格的完全緩解（sCR=67%）、26%的患者實現非常好的部分緩解（VGPR=26%）、4%的患者實現部分緩解（PR=4%）。中位隨訪12.4個月時，中位無進展生存期（PFS）尚未達到，12個月無進展生存率為77%（95%CI:66-84）、12個月總生存率為89%（95%CI:80-94）。安全性方面，≥3級細胞因子綜合征（CRS）發生率為5%，≥3級神經毒性發生率為10%。

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