2020年05月，向美國FDA提交了一份補充新藥申請（sNDA），尋求批準(zhǔn)Xpovio（selinexor）作為一種新的療法，用于治療先前至少接受過一種療法的多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者。

　　Xpovio是一款首創(chuàng)（first-in-class）、選擇性核輸出抑制劑（SINE）。2019年1月，ATG-010（Xpovio）治療難治復(fù)發(fā)多發(fā)性骨髓瘤在中國獲批臨床批件，該藥也是中國市場開發(fā)用于多發(fā)性骨髓瘤的首個選擇性核輸出抑制劑（SINE）。

　　Xpovio于2019年7月獲得美國FDA加速批準(zhǔn)，聯(lián)合地塞米松，用于既往接受過至少4種療法且對至少2種蛋白酶體抑制劑(PI)、至少2種免疫抑制劑(IMiD)、一種抗CD38單克隆抗體難治的復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤(RRMM)患者。在歐盟，Karyopharm之前已向EMA提交了Xpovio用于該適應(yīng)癥的MAA。

　　此次sNDA，基于III期BOSTON研究的陽性頂線結(jié)果。該研究在既往接受過1-3種療法的復(fù)發(fā)或難治性MM患者中開展，評估了每周一次Xpovio與每周一次Velcade（bortezomib，硼替佐米）和低劑量地塞米松聯(lián)合用藥方案（SVd）、每周2次Velcade與低劑量地塞米松聯(lián)合用藥方案（Vd）的療效和安全性。Vd是臨床治療MM的一種標(biāo)準(zhǔn)療法。

　　結(jié)果顯示，研究達到了主要終點：與Vd治療組相比，SVd治療組疾病無進展生存期（PFS）增加4.47個月、增加幅度達47%（中位PFS：13.93個月 vs 9.46個月），并且疾病進展或死亡風(fēng)險顯著降低了30%（HR=0.70，p=0.0066）。此前，與Vd治療組相比，SVd治療組總緩解率（ORR）也顯著提高。該研究中，SVd治療組沒有觀察到新的安全信號，2組之間的死亡也沒有失衡。

　　目前，Xpovio的另一份補充新藥申請（sNDA）正在接受美國FDA的優(yōu)先審查，目標(biāo)行動日期為2020年6月23日。該sNDA尋求加速批準(zhǔn)Xpovio用于治療先前接受過至少2種療法的復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（R/R DLBCL）患者。如果獲得批準(zhǔn)，Xpovio將成為治療復(fù)發(fā)或難治性DLBCL的第一種口服方案。此前，F(xiàn)DA已授予Xpovio治療該適應(yīng)癥的孤兒藥資格和快速通道資格。

　　在IIb期SADAL研究中，Xpovio治療復(fù)發(fā)或難治性DLBCL患者的總緩解率（ORR）為28.3%、完全緩解率（CR）為11.8%、中位緩解持續(xù)時間（DOR）超過9個月。這些數(shù)據(jù)突出了Xpovio作為一種新的、首創(chuàng)的口服療法，在先前接受過至少2種多藥方案、不適合干細胞移植、治療方案極其有限的復(fù)發(fā)或難治性DLBCL患者群體中的潛力。

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