甲狀腺癌是我國高發的惡性腫瘤， 2015 年我國新發甲狀腺癌患者約 20.1 萬，其中，甲狀腺髓樣癌約占甲狀腺惡性腫瘤的 4%～8% 。大量研究已確認 RET 變異是甲狀腺髓樣癌發病的主要分子病因學基礎，大約 90% 的不可手術或轉移的甲狀腺髓樣癌患者中發現 RET 變異，臨床治療中這類患者并不少見。目前全球尚無選擇性的 RET 抑制劑上市，臨床上對于晚期不可切除或轉移甲狀腺髓樣癌的治療方案主要是使用酪氨酸激酶抑制劑（TKI）,如卡博替尼（ cabozantinib ）、凡德他尼（ vandetanib ）。

　　TKI 的特點是對多個激酶靶點產生作用，最值得注意的是受體酪氨酸激酶 VEGFR-2 ，它能調節血管生成和血管內皮的通透性。但通過藥物抑制 VEGFR-2 活性可能導致臨床相關的由藥物劑量限定的毒性，例如高血壓，血栓形成和出血。去年 AACR 會議報道的 ARROW 研究初步結果顯示， BLU-667 是一種有高度潛力的選擇性 RET 抑制劑。今年 ASCO 會議上， ARROW 研究的進一步更新結果顯示， BLU-667 在 RET 變異的甲狀腺癌患者（包括酪氨酸激酶抑制劑治療失敗的患者）中耐受性良好，同時表現出有前景的臨床活性。

　　基于令人鼓舞的 I 期臨床試驗數據，美國FDA已授予 BLU-667 突破性療法認定，用于治療 RET 突變陽性的 MTC 。BLU-667 是由 Blueprint Medicines Corporation 公司開發一種口服、強效、高選擇性的靶向致癌性 RET 變異的小分子抑制劑。臨床前研究結果顯示， BLU-667 對 RET 融合以及 RET 激活突變敏感，且對 VEGFR-2 抑制作用輕微。此外，在多達 371 個激酶的檢測中， BLU-667 對 RET 的選擇性較 96% 的激酶高出 100 倍，與已批準的多激酶抑制劑相比也有顯著提高。

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