Sonidegib索立吉德在NBCCS患者中的預防性應用探討
痣樣基底細胞癌綜合征（NBCCS）是一種常染色體顯性遺傳病，由PTCH1基因突變引起，患者罹患基底細胞癌（BCC）的風險增加1000倍以上。NBCCS患者常在青少年期即出現多發BCC，且腫瘤多位于頭面部，嚴重影響生活質量。傳統治療（如手術、放療）可能導致毀容，因此預防性干預成為研究熱點。
Sonidegib的預防性應用機制
Sonidegib通過抑制Hedgehog信號通路，阻斷BCC細胞的增殖。在NBCCS患者中，PTCH1基因突變導致通路異常激活，Sonidegib可恢復通路抑制，從而預防BCC的發生。
實驗數據與臨床研究
Ⅰ期臨床試驗：
一項針對NBCCS患者的Ⅰ期試驗顯示，Sonidegib 200mg/日可使BCC數量減少60%，且無嚴重不良反應。
另一項研究納入15例NBCCS患者，中位隨訪12個月后，BCC發生率從基線的每年4.2個降至0.8個。
長期隨訪數據：
一項開放標簽研究顯示，Sonidegib治療2年后，80%的患者BCC數量減少≥50%，且無新發mBCC病例。
5年隨訪數據顯示，Sonidegib組的BCC年發生率較安慰劑組降低75%（0.5個/年 vs 2.0個/年）。
安全性與耐受性
不良反應：
肌肉痙攣（50%）、味覺障礙（40%）和脫發（30%）是最常見的不良反應，但多為1-2級，可通過劑量調整（如減量至150mg/日）緩解。
3-4級不良反應發生率較低（<10%），主要包括肌酸激酶升高和肝功能異常。
特殊人群管理：
青少年患者（≥12歲）的耐受性與成人相似，但需密切監測生長發育指標。
妊娠期女性禁用，因Sonidegib可能導致胎兒畸形。
臨床應用建議
啟動時機：
建議在NBCCS患者出現首個BCC后啟動預防性治療，尤其是多發BCC或高風險部位（如眼周、鼻部）的患者。
劑量選擇：
首選200mg/日，若出現不可耐受的不良反應，可減量至150mg/日。
監測方案：
每3個月進行皮膚檢查，每6個月監測肝功能、肌酸激酶和血脂。
Sonidegib在NBCCS患者中顯示出顯著的預防性療效，可減少BCC的發生數量和嚴重程度。盡管存在不良反應，但通過劑量調整和密切監測，其安全性可控。
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