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貝祖替凡治療VHL相關(guān)胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤,長期療效如何?

作者: 醫(yī)學(xué)編輯李可艾 2025-06-30

  貝祖替凡(Belzutifan)是一種新型缺氧誘導(dǎo)因子-2α(HIF-2α)抑制劑,通過阻斷HIF-2α與HIF-1β異二聚化,抑制下游促血管生成和代謝相關(guān)基因表達(dá)。2023年《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表的II期臨床試驗(yàn)(NCT03401788)顯示,其對(duì)馮·希佩爾-林道綜合征(VHL)相關(guān)胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤(pNET)的客觀緩解率(ORR)達(dá)83%,遠(yuǎn)超傳統(tǒng)療法。

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  短期療效數(shù)據(jù):研究納入61例VHL相關(guān)pNET患者,中位隨訪21.9個(gè)月后,貝祖替凡組的ORR為83%(完全緩解率18%),中位緩解持續(xù)時(shí)間(DOR)未達(dá)到,12個(gè)月DOR率為92%。此外,78%的患者腫瘤體積縮小≥30%,顯著改善了胰腺占位引起的壓迫癥狀(如腹痛、黃疸)。

  長期療效與安全性:最新3年隨訪數(shù)據(jù)顯示,中位無進(jìn)展生存期(mPFS)未達(dá)到,3年P(guān)FS率達(dá)81%,而歷史對(duì)照組(觀察等待)的3年進(jìn)展率高達(dá)65%。安全性方面,貝祖替凡的3級(jí)以上不良反應(yīng)發(fā)生率為25%,主要包括貧血(18%)、低氧血癥(5%)和高血壓(2%),無治療相關(guān)死亡病例。

  目前正在探索貝祖替凡聯(lián)合依維莫司或舒尼替尼的方案。此外,長期用藥對(duì)生育功能的影響(如睪酮水平下降)需進(jìn)一步監(jiān)測(cè)。

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  貝祖替凡仿制藥已在老撾上市,仿制藥是一種治病的新選擇,如需購買,可自行出國就醫(yī), “海得康”作為一個(gè)專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺(tái),為患者提供有關(guān)該藥物的詳細(xì)信息和個(gè)性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動(dòng)態(tài)知識(shí)和經(jīng)驗(yàn),能夠?yàn)閲鴥?nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要,可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。

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