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匹米替尼長期隨訪數據:TGCT患者中位治療20個月,85%最佳緩解率持續

作者: 醫學編輯李可艾 2025-06-09

  匹米替尼(ABSK021)作為一款口服高選擇性CSF-1R抑制劑,在治療腱鞘巨細胞瘤(TGCT)的長期隨訪中展現出顯著療效。一項納入中國及全球多中心患者的3期MANEUVER研究顯示,匹米替尼治療25周后客觀緩解率(ORR)達54.0%,而安慰劑組僅為3.2%。長期隨訪數據顯示,患者中位治療時長已達20個月,85%的最佳緩解率得以持續,且無疾病進展或復發跡象。

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  TGCT是一種罕見的局部侵襲性腫瘤,傳統手術復發率高,且術后關節功能常受損。匹米替尼通過抑制CSF-1R信號通路,阻斷腫瘤相關巨噬細胞的增殖和激活,減少炎癥介質釋放,從而有效控制腫瘤生長。在長期隨訪中,患者不僅腫瘤體積顯著縮小,且關節疼痛、僵硬等癥狀明顯改善,生活質量顯著提升。

  安全性方面,匹米替尼的耐受性良好,未觀察到膽汁淤積性肝毒性等嚴重不良反應。多數患者僅出現輕度至中度的肝功能異常、外周水腫等,通過劑量調整或對癥治療均可控制。這一安全性特征為患者長期治療提供了保障。

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