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匹米替尼獲FDA/EMA突破性療法認定:CSF-1R抑制劑如何改變cGVHD與TGCT治療格局?

作者: 醫(yī)學編輯李可艾 2025-06-09

  匹米替尼(ABSK021)是一種口服、高選擇性CSF-1R抑制劑,由和譽醫(yī)藥研發(fā),德國默克擁有全球商業(yè)化權利。該藥已獲FDA突破性療法認定和EMA優(yōu)先藥物認定,用于治療腱鞘巨細胞瘤(TGCT)和慢性移植物抗宿主。╟GVHD)。

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  在TGCT治療中,匹米替尼通過抑制CSF-1R信號通路,阻斷巨噬細胞和單核細胞的增殖,減少炎癥介質(zhì)釋放,從而緩解關節(jié)疼痛、僵硬和活動受限。3期MANEUVER研究顯示,匹米替尼治療25周后,客觀緩解率(ORR)達54.0%,顯著優(yōu)于安慰劑組的3.2%,且安全性良好,未觀察到膽汁淤積性肝毒性。

  在cGVHD治療中,CSF-1R過度激活與纖維化進展相關。匹米替尼可能通過調(diào)節(jié)巨噬細胞功能,抑制纖維化進程。目前,相關臨床試驗正在進行中,初步數(shù)據(jù)顯示其可改善患者癥狀和生活質(zhì)量。

  匹米替尼的突破性進展為TGCT和cGVHD患者提供了新的治療選擇,尤其是那些對現(xiàn)有療法無效或不耐受的患者。隨著研究的深入,CSF-1R抑制劑有望成為這類疾病的標準治療方案之一。

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