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卡普拉珠單抗治療免疫性血栓性血小板減少性紫癜:是否值得納入一線治療?

作者: 醫學編輯李可艾 2025-05-23

  卡普拉珠單抗(商品名Cablivi)作為治療免疫性血栓性血小板減少性紫癜(iTTP)的靶向藥物。從療效數據看,該藥聯合標準治療(SOC)可縮短血小板計數恢復時間2.31天,減少血漿置換次數4.61次,并降低難治性病例風險50%。然而,其高昂費用(年治療成本約30萬美元)與有限生存獲益形成矛盾。

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  成本分析顯示,卡普拉珠單抗未顯著降低全因死亡率,但可減少復發率22%,縮短住院時間。在加拿大單中心真實世界研究中,早期應用該藥使治療費用降低15%,但這一結論受限于樣本量。此外,藥物相關出血風險增加37%,可能抵消部分成本優勢。

  對于ADAMTS13活性持續低于10%的高危患者,卡普拉珠單抗可減少急性加重風險,長期效益更顯著;而對于輕癥患者,其成本效益比可能低于傳統血漿置換。目前,美國FDA批準其作為二線用藥,而歐洲部分國家已將其納入醫保談判。未來需開展長期隨訪研究,明確其能否通過減少并發癥和復發降低總體醫療支出。

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