卡普拉珠單抗Caplacizumab治療血栓性血小板減少性紫癜的效果與安全性
血栓性血小板減少性紫癜（aTTP）是一種以微血管血栓形成和血小板消耗為特征的致命性疾病，傳統(tǒng)血漿置換聯(lián)合糖皮質(zhì)激素治療死亡率仍達(dá)10%-20%。卡普拉珠單抗作為首個靶向vWF-A1域的納米抗體，通過抑制超大型vWF多聚體與血小板結(jié)合，迅速阻斷血栓形成，成為aTTP治療的新突破。
療效突破：復(fù)發(fā)率與死亡率雙降
急性期控制：HERCULES研究顯示，卡普拉珠單抗聯(lián)合血漿置換治療，可使血小板計數(shù)恢復(fù)至≥150×10⁹/L的中位時間縮短至1.9天（對照組3.9天），TMA事件（血栓、器官缺血）發(fā)生率降低67%；
復(fù)發(fā)預(yù)防：治療30天后，卡普拉珠單抗組復(fù)發(fā)率僅13%，較安慰劑組（38%）下降66%，長期隨訪中位復(fù)發(fā)時間延長至21個月（對照組6個月）；
生存率提升：1年總生存率從85%提升至97%，尤其對老年（>60歲）或合并心血管疾病患者獲益更顯著。
安全性管理：出血風(fēng)險可控
出血事件：治療期間嚴(yán)重出血（3-4級）發(fā)生率5%，多為黏膜出血（如鼻衄、牙齦出血），顱內(nèi)出血發(fā)生率<1%；
感染風(fēng)險：未增加細(xì)菌或真菌感染發(fā)生率，但需監(jiān)測血小板計數(shù)恢復(fù)后的免疫功能（如IgG水平）；
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