FDA批準的首個納米抗體：卡普拉珠單抗如何改變aTTP治療格局？
作者：
醫學編輯李可艾
2025-05-06
aTTP因微血管血栓導致多器官損傷，傳統血漿置換依賴資源且復發率高。卡普拉珠單抗作為FDA批準的首個納米抗體藥物，憑借其分子小、親和力高、穿透力強的特性，重塑了aTTP治療標準，成為急性期控制與長期復發的關鍵干預手段。
機制創新：靶向vWF-A1域阻斷血栓形成
精準作用：卡普拉珠單抗特異性結合vWF-A1域，抑制超大型vWF多聚體與血小板GPIbα受體結合，使血栓形成速度降低90%，同時不影響正常止血功能；
快速起效：皮下注射后15分鐘內達血藥濃度峰值，血漿置換期間持續抑制vWF活性，避免“治療間隙”血栓復發；
長效覆蓋：半衰期約2周，停藥后仍可維持抑制效果7-10天，減少急性期復發風險。
療效革命：復發率與器官損傷雙降
復發率控制：TITAN研究顯示，卡普拉珠單抗組1年復發率僅12%，較安慰劑組（39%）下降69%，尤其對ADAMTS13活性<5%的患者獲益更顯著；
器官保護：急性期腦、心臟、腎臟等器官損傷發生率從41%降至23%，長期隨訪中神經系統后遺癥發生率從28%降至15%；
資源依賴降低：血漿置換次數從中位10次減少至6次，住院時間縮短40%，治療總成本下降25%。
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