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兒童膽汁淤積癥患者使用奧維昔巴特的真實世界數據

作者: 醫學編輯陳筱曦 2025-05-22

  膽汁淤積癥與奧維昔巴特概述

  兒童膽汁淤積癥是一類嚴重影響兒童健康的疾病,常累及肝臟、心臟等多個器官系統,導致膽汁在肝內淤積,引發瘙癢、黃疸、營養不良和生長遲緩等癥狀。奧維昔巴特是一種強選擇性、非全身性、回腸膽汁酸轉運體抑制劑,通過抑制回腸膽汁酸轉運體,減少膽汁酸的重吸收,從而降低血清膽汁酸水平,減輕膽汁淤積癥狀。

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  真實世界研究數據

  在一項針對兒童膽汁淤積癥患者的真實世界研究中,共納入120例年齡在6個月至18歲之間的患者,其中60例接受奧維昔巴特治療,60例接受傳統藥物治療作為對照。研究持續時間為24周。

  在瘙癢癥狀改善方面,使用奧維昔巴特治療的患者中,93%的患者在24周內瘙癢評分降低≥1分,而傳統藥物治療組這一比例僅為60%。血清膽汁酸水平方面,奧維昔巴特組患者的血清膽汁酸水平平均降低124µmol/L,而傳統藥物組平均降低50µmol/L。

  在生長發育方面,持續使用奧維昔巴特治療的患者身高平均增加10.7厘米,體重增加3.3公斤,而傳統藥物組身高平均增加5.2厘米,體重增加1.8公斤。

  安全性數據

  在安全性方面,奧維昔巴特組總不良事件發生率與安慰劑組類似。藥物相關性腹瀉的發生率較低,奧維昔巴特組為11.4%,傳統藥物組因藥物種類不同,腹瀉發生率差異較大,平均約為25%。這表明奧維昔巴特在改善癥狀的同時,具有較好的安全性。

  病例分析

  以一名10歲的進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)患兒為例,該患兒在使用傳統藥物治療期間,瘙癢癥狀嚴重,嚴重影響睡眠和日常生活,血清膽汁酸水平持續升高,生長發育明顯遲緩。改為奧維昔巴特治療后,僅2周瘙癢癥狀即有明顯改善,24周時瘙癢評分降低3分,血清膽汁酸水平從治療前的200µmol/L降至76µmol/L,身高在6個月內增加了5厘米,體重增加了2公斤。

  真實世界數據顯示,奧維昔巴特在兒童膽汁淤積癥的治療中具有顯著療效,能夠有效改善瘙癢癥狀、降低血清膽汁酸水平,促進患兒生長發育,且安全性良好。這為兒童膽汁淤積癥的治療提供了新的選擇,有望改善患兒的生活質量和預后。

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