伏索利肽國內難買？軟骨發育不全患兒家庭如何獲取救命藥？
摘要：伏索利肽作為全球首款治療軟骨發育不全（ACH）的靶向藥物，因未在國內上市，患兒家庭面臨購藥難題。本文通過政策解析、醫院案例及患者經驗，為患兒家庭提供科學購藥路徑。
伏索利肽；軟骨發育不全；罕見病用藥；臨時進口
伏索利肽的藥理機制與臨床價值
伏索利肽（Vosoritide）是C型利鈉肽（CNP）類似物，通過抑制成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）信號通路，促進軟骨細胞增殖和骨骼生長。全球多中心Ⅲ期臨床試驗顯示，治療組患兒年生長速度平均提高1.57厘米，且未觀察到嚴重不良反應。美國FDA于2021年批準其上市，成為ACH唯一獲批的精準治療藥物。
國內購藥困境與政策突破
購藥難點
伏索利肽尚未在中國上市，患兒家庭需通過海外代購或臨床試驗渠道獲取，但存在合法性風險和供應鏈不穩定問題。
藥品價格高昂，年治療費用曾高達154萬元，即使納入部分惠民保，仍需患者自付約50萬元。
政策突破
海南博鰲樂城先行區：2022年起，允許患者通過“帶藥離園”政策申請伏索利肽，但需滿足特定條件。
北京罕見病藥品保障先行區：2024年，北京兒童醫院通過該政策成功臨時進口伏索利肽，3次申請總量達2460支，覆蓋5歲及以上ACH患兒。
醫院案例與患者經驗
北京兒童醫院模式
流程：醫院提交用藥需求→藥監局審批→海關放行→醫院藥房配送。
優勢：全程冷鏈配送，藥品從申請到交付僅需1天。
上海新華醫院案例
2024年，該院完成國內首例ACH患兒伏索利肽臨時進口，建立“診-研-治”一體化模式�；純河盟�3個月后，已能扶站行走，家長反饋效果顯著。
患者經驗
患兒家長李先生通過北京新政首次實現國內用藥，年治療費用降至不足百萬元，并通過惠民保進一步減輕負擔。
未來展望與建議
政策優化：推動伏索利肽納入海南自貿港“零關稅”政策，降低藥品成本。
醫院協作：建立全國罕見病藥品臨時進口協作網絡，提高審批效率。
企業行動：伏索利肽研發企業Biomarin已啟動中國注冊前期工作，預計未來可實現本土化生產。
伏索利肽的國內獲取難題正通過政策創新逐步破解。患兒家庭應積極與醫院、藥監部門溝通，利用先行區政策，同時關注藥品注冊進展，為患兒爭取治療機會。
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