FDA批準全球首款RDEB基因療法Zevaskyn，自體細胞修復“蝴蝶寶貝”皮膚屏障
美國食品藥品監督管理局（FDA）近日宣布批準Abeona Therapeutics公司研發的Zevaskyn（prademagene zamikeracel）上市，用于治療隱性營養不良型大皰性表皮松解癥（RDEB）成人與兒童患者的慢性傷口，成為全球首個獲批的自體細胞基因療法，為這一“皮膚如蝴蝶翅膀般脆弱”的罕見病群體帶來革命性治療突破。
RDEB是一種由COL7A1基因雙拷貝缺陷導致的結締組織遺傳病，患者因無法合成功能性VII型膠原蛋白（C7），導致皮膚與黏膜極易形成水皰、糜爛及廣泛纖維化傷口，愈合后常伴瘢痕攣縮、關節畸形，甚至誘發皮膚癌。傳統療法僅能通過傷口護理、抗生素及鎮痛藥緩解癥狀，但患者終生需忍受體表30%以上面積的反復潰瘍，生活質量極低，故被稱作“蝴蝶寶貝”。
Zevaskyn采用自體細胞基因工程技術，其治療過程分為三步：
細胞采集：從患者健康皮膚取一小塊組織，分離培養角質形成細胞與成纖維細胞；
基因編輯：利用慢病毒載體將正常COL7A1基因導入細胞，使其恢復C7蛋白合成能力；
傷口敷貼：將基因改造后的自體細胞制成薄片，直接覆蓋于潰瘍處，通過分泌C7蛋白重建基底膜帶，促進傷口愈合。
臨床數據：6個月愈合率超80%，長期療效顯著
此次獲批基于關鍵性VIITAL 3期研究及1/2a期長期隨訪數據：
3期研究：納入86例RDEB患者（治療組與對照組各43例），治療組大型慢性傷口在單次敷貼Zevaskyn后6個月，81%愈合率≥50%，顯著高于對照組的16%（p<0.001）；
1/2a期研究：對7名患者的38個慢性傷口進行平均6.9年隨訪，結果顯示單次治療即可實現長期皮膚修復，C7蛋白表達持續存在，且未出現新發水皰或傷口惡化；
安全性：兩項研究中均未報告治療相關嚴重不良事件，最常見副作用為敷貼部位輕度紅腫（1-2級），未發生免疫排斥或腫瘤轉化風險。
與現有療法相比，Zevaskyn的優勢在于：
靶向根源：直接補充缺失的C7蛋白，而非僅控制感染或疼痛；
自體細胞降低免疫風險：避免異體細胞療法可能引發的排斥反應；
單次治療長效修復：長期隨訪顯示療效可持續數年，顯著減少患者換藥頻率與住院需求。
未來，隨著遞送載體優化與基因編輯技術進步，基因療法有望攻克更多單基因遺傳病，為“罕見”群體帶來“常見”希望。
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