真實(shí)世界揭秘：艾基維侖賽治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤成效
在復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）的治療領(lǐng)域，艾基維侖賽（Ide-cel）猶如一顆閃耀的新星。2021年3月，它憑借KarMMa試驗(yàn)的出色成果，獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，為RRMM患者帶來(lái)了新的希望曙光。KarMMa試驗(yàn)顯示，Ide-cel在高度預(yù)處理患者中療效顯著，然而，臨床試驗(yàn)嚴(yán)格的入選標(biāo)準(zhǔn)卻讓結(jié)果存在一定的局限性。參與試驗(yàn)的患者相對(duì)健康、共病較少，這使其難以全面反映真實(shí)世界中RRMM患者使用Ide-cel的安全性和有效性。
在臨床實(shí)踐中，多數(shù)RRMM患者情況復(fù)雜，多種共病纏身，且歷經(jīng)多次治療，如蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38抗體等，不符合臨床試驗(yàn)標(biāo)準(zhǔn)。因此，評(píng)估Ide-cel在具有多種共病和廣泛治療史的RRMM患者中的真實(shí)世界表現(xiàn)，顯得尤為關(guān)鍵。
本研究借助國(guó)際血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）的注冊(cè)數(shù)據(jù)，對(duì)2021年5月至2023年6月期間，美國(guó)821名接受標(biāo)準(zhǔn)治療Ide-cel的RRMM患者展開(kāi)回顧性分析。這些患者至少接受過(guò)4線治療，在2023年10月數(shù)據(jù)截止前完成了一次隨訪評(píng)估。研究聚焦于總緩解率（ORR）、無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）和總生存期（OS）等主要終點(diǎn)，以及細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）、免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）等安全性次要終點(diǎn)。
研究結(jié)果顯示，中位隨訪11.6個(gè)月，患者群體特征復(fù)雜：中位年齡66歲，31%患者≥70歲，77%存在至少一種臨床顯著共病，中位治療線數(shù)達(dá)7，95%為三重耐藥，60%為五重耐藥，15%曾接受過(guò)BCMA靶向治療。即便如此，Ide-cel仍交出了令人矚目的成績(jī)單：總體緩解率73%，完全緩解率25%，中位無(wú)進(jìn)展生存期8.8個(gè)月，1年總生存率估計(jì)67%。不過(guò)，多變量分析也揭示了影響療效的因素，如高齡、女性等與較差的無(wú)進(jìn)展生存和總生存相關(guān)。
安全性方面，80%患者出現(xiàn)CRS，3%為3級(jí)或以上；28%出現(xiàn)ICANS，5%為3級(jí)或以上；未報(bào)告帕金森癥病例；6%患者治療相關(guān)死亡，最常見(jiàn)原因是感染；45%出現(xiàn)臨床顯著感染，4%報(bào)告二次原發(fā)惡性腫瘤。
這項(xiàng)真實(shí)世界研究表明，標(biāo)準(zhǔn)治療Ide-cel的安全性和有效性特征與KarMMa試驗(yàn)一致。即便患者存在多種共病且治療經(jīng)歷復(fù)雜，Ide-cel仍展現(xiàn)出良好療效和可接受的安全性，為RRMM患者，尤其是具有多種共病的患者，提供了一種可靠的治療選擇。
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