格拉斯吉布 治療新診斷急性髓性白血病的概況：迄今為止的證據
作者：
醫學編輯王明陽
2025-04-09
急性髓系白血病（AML）作為一種極具侵襲性的血液系統惡性腫瘤，受其影響最為顯著的群體主要是老年人。回顧過往治療情況，強化誘導化療曾在提升患者反應率方面取得過較好成效。然而，現實情況是，相當一部分罹患 AML 的老年人，或是身體狀況欠佳的成年患者，難以承受強化治療帶來的身體負擔，還有部分患者所患疾病對化療具有耐藥性。鑒于此，臨床上對于積極且強度相對較低的治療策略產生了迫切需求。
格拉斯吉布 是一種口服抑制劑，其作用靶點為參與 Hedgehog（Hh）信號通路的跨膜蛋白 Smoothened（SMO）。在 2018 年，格拉斯吉布 憑借與已廣泛應用的藥物低劑量阿糖胞苷（LDAC）聯合使用時，展現出的總生存期（OS）優勢，獲批用于老年或身體狀況較差的 AML 成年患者，自此在臨床實踐中得以應用。
不過，自那以后，在針對這一患者群體的治療領域，陸續涌現出了其他幾種高效且低強度的療法，例如維奈托克加低甲基化劑（HMA）組合療法，逐漸在治療中占據了主導地位。
在本次綜述中，我們全面梳理 glasdegib 在當下新診斷 AML 治療格局中所扮演的角色，并深入探討針對其在新型聯合療法中作用的持續性研究進展 。
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