維莫德吉治療Gorlin-Goltz綜合征的研究
作者:
醫學編輯王明陽
2025-04-03
一、研究背景
在 Gorlin - Goltz 綜合征(GGS)的治療中,Hedgehog 抑制劑雖能帶來較好的客觀臨床反應,但繼發性耐藥和類別相關毒性問題,限制了治療的持續時間。
二、研究目的
回顧接受維莫德吉 治療的 GGS 患者的現有數據,著重關注治療持續時間、臨床結果以及時間表修改相關情況。
三、研究方法
對 PubMed 數據庫中 1993 年至 2023 年的英文文章進行系統檢索,最終確定 31 篇適合納入的論文。共分析了 351 例患者,這些患者的平均年齡為 52 歲。
四、研究結果
治療持續時間:截至研究發表時,停止治療患者的平均治療時長為 9.3 個月,繼續使用維莫德吉 的患者平均治療時長為 25.1 個月。
緩解率:維莫德吉 的完全緩解率達到 44%。
治療中斷原因:治療中斷主要歸因于副作用(占比 69.1%)和繼發性耐藥(占比 9.1%)。
五、研究結論
采用替代方案雖不影響療效,但或許能夠提高治療依從性。目前還需進一步研究,以明確 GGS 患者的最佳治療方案和時間表。合理修改治療時間表,有望改善副作用情況,并推動長期治療的進行。
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